«Potenziare» il sistema immunitario con delle «super cellule» che sono state costruite e attrezzate apposta per combattere la malattia di cui soffre
C’è una cura che funziona per il 90 per cento di bambini e adulti con una leucemia linfoblastica acuta che non rispondono alle terapia standard o che hanno avuto più ricadute dopo i trattamenti tradizionali. Si tratta di una strategia molto innovativa che usa le stesse cellule del sistema immunitario del paziente modificate e rafforzate in laboratorio per renderle in grado di attaccare e distruggere le cellule cancerose. La buona notizia arriva da uno studio della Perelman School of Medicine, Università della Pennsylvania, presentato durante il congresso della Società Americana di Ematologia (Ash) in corso a San Francisco, i cui esiti molto incoraggianti sono però preliminari e basati per ora su un numero ristretto di malati.
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LO STUDIO SU 30 PAZIENTI
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La sperimentazione ha coinvolto 25 bambini e giovani adulti (fra i 5 e i 22 anni) curati al Children’s Hospital di Philadelphia e 5 adulti (d’età tra i 26 e i 60 anni) seguiti all’ospedale dell’Università della Pennsylvania.
Tutti i partecipanti era malati di leucemia linfoblastica acuta refrattaria, ovvero non avevano ottenuto i risultati sperati con le altre terapie ad oggi disponibili, o ricaduta, cioè la malattia si era sempre ripresentata dopo i trattamenti (compreso il trapianto di cellule staminali): «Il loro tumore era così aggressivo che non avevamo altre opzioni a disposizione - commentano gli autori dello studio -.
Ma con la nuova terapia 27 pazienti su 30 sono andati in remissione completa di malattia e il 78 per cento di loro (cioè quasi 24 su 30) era ancora vivo sei mesi dopo». I risultati finali del trial, pubblicati anche sulla rivista scientifica New England Journal of Medicine, indicano che a oggi 19 pazienti sono ancora in remissione di malattia, fra i quali un bambino di 9 anni sottoposto alla terapia due anni fa.
La nuova strategia si basa su terapie cellulari geneticamente modificate per trasformare il nostro sistema immunitario in un soldato equipaggiato contro i nemici più ostili. «L’immunoterapia del cancro dispone oggi di un nuovo potentissimo strumento: i linfociti attrezzati con un recettore specifico per le cellule tumorali – spiega Fabio Ciceri, direttore del reparto di ematoncologia e trapianto di midollo all'ospedale San Raffaele di Milano –.
In pratica il metodo prevede di estrarre, con un semplice prelievo di sangue, alcuni linfociti T del malato, cellule del sangue che hanno un ruolo chiave per l’azione del nostro sistema immunitario, e equipaggiarli in laboratorio con due potenti «munizioni»: un recettore da mettere sulla superficie esterna (come una sorta di «rilevatore di nemici») in grado di riconoscere la proteina CD19, presente nella maggior parte delle cellule leucemiche; e un potente meccanismo posto all’interno del linfocita T, che lo stimola a espandersi e proliferare nel momento in cui si attacca alla proteina malata, dopo averla riconosciuta. A questo punto i linfociti T potenziati vengono re-iniettati nel paziente e sono in grado di cercare, trovare e distruggere le cellule cancerose».
SPERIMENTAZIONI IN ARRIVO IN EUROPA
L’azione immunologica antitumorale dei linfociti T è nota e praticata da oltre 30 anni con il trapianto di midollo da donatore, ma ora, grazie alla tecnologia della terapia genica, è finalmente possibile indirizzare i linfociti specificamente contro strutture del tumore (antigeni tumorali).
«L’immunoterapia con CAR-T è oggi in sviluppo clinico sperimentale negli Usa – conclude Ciceri -, in Europa è previsto l’inizio delle sperimentazioni nel 2015. Si prevede un rapido allargamento delle sue indicazioni con nuovi CAR specifici per una vasta serie di tumori del sangue (mieloma, leucemia mieloide) e tumori solidi.
L’efficacia clinica dei CAR-T è immediata e le complicanze osservate sono proprio correlate alla rapidità dell’effetto antitumorale, per questa ragione le sperimentazioni coinvolgeranno solo centri clinici con esperienza di trapianto di midollo e di terapia cellulare avanzata».
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Vera Martinella
Laureata in Storia, dopo un master in comunicazione, inizia a lavorare come giornalista, online ancor prima che su carta. Dal 2003 cura Sportello Cancro, sezione dedicata all'oncologia sul sito del Corriere della Sera, nata quello stesso anno in collaborazione con Fondazione Umberto Veronesi.
