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Ricercatori impegnati nell'ambito dell'oncologia pediatrica

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Protocolli di cura già avviati

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Bambini che potranno beneficiarne

Dopo un periodo difficile, ora mi sono fatto grande.

LA STORIA DI ALESSANDRO

A seguito di una diagnosi di mielodisplasia, una rara malattia del sangue, la vita di Alessandro è stata stravolta. “A quell’età pensi di avere davanti mille avventure, quando, all’improvviso, ti rendi conto che la tua vita è nelle mani dei medici e dei ricercatori”. Al trapianto di midollo è seguito un periodo di cure intense, che ha comportato cambiamenti del corpo come la perdita dei capelli. “Non riuscivo nemmeno a guardarmi allo specchio”.
Grazie alle cure, oggi Alessandro è diventato maggiorenne ed è impegnato a farsi testimone dei risultati della ricerca, per fare in modo che tanti bambini come lui possano sopravvivere, rinascere e diventare grandi.

Ho affrontato un tumore
a 7 anni.

LA STORIA DI VINCENZO

Vincenzo ha sette anni e, pur essendo così piccolo, ha già affrontato una delle esperienze umane più difficili: lottare contro un tumore. Lo scorso Natale i sintomi hanno cominciato a essere più intensi, tanto che, non è riuscito nemmeno a giocare con i tanti regali ricevuti per via dei dolori.
La diagnosi precoce e il pronto intervento ospedaliero hanno permesso a Vincenzo di “ricominciare a vivere” e così ha potuto giocare con i regali trovati sotto l’albero. Sostenere la ricerca significa regalare qualcosa di grande a tanti bambini come Vincenzo: una vita davanti.

Il mio impegno per trovare nuove terapie più efficaci.

LA RICERCA DI CHIARA

Chiara Bruckmann, ricercatrice finanziata da Fondazione Umberto Veronesi nel 2020, lavora all’IFOM e come biologa molecolare ha dedicato la sua vita e il suo lavoro alla ricerca di terapie sempre più efficaci e meno invasive per i pazienti oncologici pediatrici. Attualmente è impegnata nella ricerca di un nuovo approccio terapeutico alla leucemia mieloide acuta. Questa malattia rappresenta un quinto delle neoplasie pediatriche e le chemioterapie attualmente disponibili non sono soddisfacenti.
Spinta dall’istinto “che sprona gli essere umani a guardare sempre avanti” sta sviluppando una terapia con anticorpi che penetrino più facilmente nelle cellule e abbiano minore tossicità.

I momenti più significativi della ricerca sui tumori pediatrici

1958


Cade il tabù dell’incurabilità dei tumori pediatrici

Negli anni ’50, in oncologia pediatrica, si cominciano a usare i chemioterapici in modo combinato per massimizzarne gli effetti. Nel 1958 viene dimostrata l’efficacia delle cure combinate per la leucemia linfocitica acuta nei bambini. Oggi la terapia farmacologica combinata rappresenta lo standard di cura per molti tumori del sangue.

1968


Il primo trapianto di midollo efficace

Per la prima volta viene effettuato con successo un trapianto di midollo osseo: diventerà gradualmente una procedura fondamentale nel trattamento di molti tumori ematologici pediatrici. Nel midollo osseo risiedono infatti le “cellule staminali ematopoietiche”, che poi si differenziano nelle diverse cellule del sangue come globuli rossi, globuli bianchi e piastrine. Trapiantando il midollo di un donatore in pazienti affetti da malattie ematologiche, come le leucemie, le cellule staminali sane sostituiranno quelle malate.

1991


L’oncogene MYCN e la prognosi del neuroblastoma

Il neuroblastoma è una del sistema nervoso periferico e rappresenta la forma tumorale più diffusa nei bambini sotto l’anno di età. Nel 1991 viene scoperto il legame con l’oncogene MYCN, un gene che, se mutato, favorisce lo sviluppo e l’aggressività tumorale. Si comprende che i tumori con molte copie di MYCN hanno un decorso più rapido e severo, e che MYCN può essere utilizzato come marker prognostico: in questo modo diventa possibile orientare meglio le cure per i giovani pazienti, scegliendo in quali casi intervenire più aggressivamente e quando fornire cure più leggere.

2001


Farmaci mirati contro i tumori dell’infanzia

Dopo due anni di sperimentazione, un farmaco ottiene l’approvazione per il trattamento di pazienti con leucemia mieloide cronica cromosoma Philadelphia positiva – LMC Ph +. Si tratta del primo farmaco di precisione per la cura di una leucemia, che blocca alcune specifiche proteine in grado di promuovere lo sviluppo del tumore. Nel 2011, questo farmaco è stato approvato anche per il trattamento di bambini con leucemia linfoblastica acuta (LLA) cromosoma Philadelphia positiva (Ph +).

2005


La salute degli ex-pazienti oncologici

Le chemioterapie di vecchia generazione non sono “mirate”, risultando tossiche anche per le cellule sane, e la radioterapia può danneggiare i tessuti circostanti il tumore. Nel 2005 una vasta analisi su ex-pazienti colpiti da tumore in età infantile ha mostrato come il loro rischio di sviluppare problemi cardiaci o tumori secondari sia 5 volte più elevato rispetto alla popolazione generale. Questi dati hanno aiutato i medici a prevedere controlli specifici per gli ex-pazienti oncologici, fornendo spunti di ricerca per calibrare al meglio i trattamenti dei giovani pazienti con un tumore, al fine di bilanciare benefici e tossicità.

2012


Terapia genica e immunoterapia contro le leucemie

Una bambina di 7 anni con leucemia linfoblastica acuta, resistente alle terapie a disposizione, viene curata con successo grazie la reinfusione delle sue stesse cellule immunitarie prelevate e modificate in vitro: si tratta di linfociti T modificati in modo da produrre una proteina, detta CAR, creando le cosiddette cellule CAR-T. Per la prima volta la "terapia genica" (un insieme di tecniche che modifica opportunamente il DNA) viene applicata nel campo dell'immunologia e dell'oncologia infantile, così da produrre linfociti addestrati - perfetti “tiratori scelti” contro il tumore.

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