Fai qualcosa di grande per i bambini malati di tumore

Il piccolo Ascanio, a poco più di due anni, si è scoperto malato di nefroblastoma di Wilms, un tumore maligno di origine embrionaria che in nove casi su dieci si sviluppa in maniera sporadica (non ereditaria).

Suo padre Valerio ha fatto una scelta coraggiosa, riponendo una fiducia totale nella ricerca scientifica: Ascanio ha seguito un protocollo sperimentale, è stato sottoposto a 43 cicli di chemioterapie e a 2 interventi importanti ai reni.

Grazie all’innovatività delle cure, Ascanio è guarito. Oggi ha 13 anni, frequenta la seconda media e sogna di diventare un programmatore di videogames. Le arti marziali sono la sua grande passione.

Per il papà Valerio, con cui ha un legame davvero speciale, è la dimostrazione vivente dei progressi della ricerca.

Cade il tabù dell’incurabilità dei tumori pediatrici

Negli anni ’50, in oncologia pediatrica, si cominciano a usare i chemioterapici in modo combinato per massimizzarne gli effetti. Nel 1958 viene dimostrata l’efficacia delle cure combinate per la leucemia linfocitica acuta nei bambini. Oggi la terapia farmacologica combinata rappresenta lo standard di cura per molti tumori del sangue.

Il primo trapianto di midollo efficace

Per la prima volta viene effettuato con successo un trapianto di midollo osseo: diventerà gradualmente una procedura fondamentale nel trattamento di molti tumori ematologici pediatrici. Nel midollo osseo risiedono infatti le “cellule staminali ematopoietiche”, che poi si differenziano nelle diverse cellule del sangue come globuli rossi, globuli bianchi e piastrine. Trapiantando il midollo di un donatore in pazienti affetti da malattie ematologiche, come le leucemie, le cellule staminali sane sostituiranno quelle malate.

L’oncogene MYCN e la prognosi del neuroblastoma

Il neuroblastoma è una del sistema nervoso periferico e rappresenta la forma tumorale più diffusa nei bambini sotto l’anno di età. Nel 1991 viene scoperto il legame con l’oncogene MYCN, un gene che, se mutato, favorisce lo sviluppo e l’aggressività tumorale. Si comprende che i tumori con molte copie di MYCN hanno un decorso più rapido e severo, e che MYCN può essere utilizzato come marker prognostico: in questo modo diventa possibile orientare meglio le cure per i giovani pazienti, scegliendo in quali casi intervenire più aggressivamente e quando fornire cure più leggere.

Farmaci mirati contro i tumori dell’infanzia

Dopo due anni di sperimentazione, un farmaco ottiene l’approvazione per il trattamento di pazienti con leucemia mieloide cronica cromosoma Philadelphia positiva – LMC Ph +. Si tratta del primo farmaco di precisione per la cura di una leucemia, che blocca alcune specifiche proteine in grado di promuovere lo sviluppo del tumore. Nel 2011, questo farmaco è stato approvato anche per il trattamento di bambini con leucemia linfoblastica acuta (LLA) cromosoma Philadelphia positiva (Ph +).

La salute degli ex-pazienti oncologici

Le chemioterapie di vecchia generazione non sono “mirate”, risultando tossiche anche per le cellule sane, e la radioterapia può danneggiare i tessuti circostanti il tumore. Nel 2005 una vasta analisi su ex-pazienti colpiti da tumore in età infantile ha mostrato come il loro rischio di sviluppare problemi cardiaci o tumori secondari sia 5 volte più elevato rispetto alla popolazione generale. Questi dati hanno aiutato i medici a prevedere controlli specifici per gli ex-pazienti oncologici, fornendo spunti di ricerca per calibrare al meglio i trattamenti dei giovani pazienti con un tumore, al fine di bilanciare benefici e tossicità.

Terapia genica e immunoterapia contro le leucemie

Una bambina di 7 anni con leucemia linfoblastica acuta, resistente alle terapie a disposizione, viene curata con successo grazie la reinfusione delle sue stesse cellule immunitarie prelevate e modificate in vitro: si tratta di linfociti T modificati in modo da produrre una proteina, detta CAR, creando le cosiddette cellule CAR-T. Per la prima volta la "terapia genica" (un insieme di tecniche che modifica opportunamente il DNA) viene applicata nel campo dell'immunologia e dell'oncologia infantile, così da produrre linfociti addestrati - perfetti “tiratori scelti” contro il tumore.