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Pediatria
Daniele Banfi
pubblicato il 26-11-2018

Gemelle geneticamente modificate contro l'HIV. Ma l'annuncio è un mistero



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Se confermato, al momento non c'è ancora una pubblicazione scientifica a riguardo ma un semplice annuncio, saremmo di fronte al primo caso al mondo. Scienziati cinesi avrebbero creato con la Crispr embrioni, poi nati, con un Dna modificato per essere immuni alle infezioni da HIV

Gemelle geneticamente modificate contro l'HIV. Ma l'annuncio è un mistero

Sono due bimbe cinesi, Lulu e Nana, i primi individui al mondo a venire alla luce geneticamente modificati. Ad annunciarlo è il genetista He Jianku Southern della University of Science and Technology of China di Shenzhen. Grazie alla Crispr, una tecnica che consente di correggere il Dna con precisione elevatissima, gli scienziati avrebbero sostituito il gene CCR5. Un cambio che renderebbe le bimbe appena nate immuni dall'infezione da HIV. Ma il condizionale questa volta è più che d'obbligo. Al momento la notizia si basa solo sull'annuncio fatto in un video dal ricercatore cinese. Troppo poco per una notizia che se fosse confermata sarebbe un vero e proprio spartiacque nella storia della genetica.

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A differenza del passato, dove correggere un Dna difettoso era impresa titanica, oggi grazie ad una tecnica di ingegneria genetica chiamata Crispr-Cas9 è possibile modificare il Dna a proprio piacimento con un'estrema precisione ed una relativa facilità. Grazie a questo approccio sono diverse le malattie genetiche che si sta tentando di trattare. Attraverso questi metodi è infatti possibile distruggere i geni malfunzionanti e più in generale convertire direttamente un gene difettoso un gene funzionante. Ma se tutto ciò è in fase pionieristica di sperimentazione in persone già nate, i ricercatori cinesi si sarebbero spinti ben oltre modificando il Dna direttamente nell'embrione.

LULU E NENA: LE PRIME DUE BIMBE IMMUNI DA HIV

Ma che cosa hanno di così particolare le due bambine appena nate? All'interno del loro Dna è stato rimpiazzato il gene CCR5 con una copia con diverse caratteristiche. Questo gene infatti è responsabile della produzione di una particolare proteina -posta sulle cellule del sistema immunitario- che il virus HIV sfrutta per entrare nei globuli bianchi e replicarsi. Modificare il gene CCR5 significa dunque evitare che il virus possa entrare. Risultato? Un individuo con minori possibilità di contrarre l'infezione. La scelta - ha spiegato il genetista cinese - si è basata sul fatto che il padre delle bimbe, affetto da HIV, non voleva che anche le figlie potessero andare incontro alla malattia.

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Molti rimangono i punti oscuri della vicenda. Al di la' delle implicazioni etiche e della ragione che ha spinto il padre delle piccole ad intraprendere il percorso -ad oggi esistono numerose vie per evitare il contagio dal virus nei bimbi a partire da genitori sieropositivi e che non contemplano la modifica del Dna-, le uniche prove che attesterebbero quanto fatto sono un video in cui He Jiankui spiega cosa è stato fatto ed alcuni documenti inviati dallo scienziato all'agenzia di stampa Associated Press. In un'intervista rilasciata a quest'ultima il genetista cinese afferma che in realtà la modifica in entrambe le copie dei geni sarebbe stata eseguita su una sola bambina. Nell'altra la modifica riguarderebbe solo una copia dei geni. Gli scienziati che hanno avuto l'opportunità di visionare la documentazione avrebbero espresso molti dubbi circa l'avvenuta riuscita della tecnica e sulla sicurezza di tale intervento. Un mistero che forse verrà svelato nelle prossime giornate quando ad Hong Kong si terrà l'International Summit on Human Genome Editing. 

AGGIORNAMENTO DEL 27 NOVEMBRE 2018: La Southern University of Science and Technology di Shenzhen ha preso le distanze dal presunto esperimento affermando di essere all'oscuro di tutta la vicenda. Qui il comunicato ufficiale 

Daniele Banfi
Daniele Banfi

Giornalista professionista è redattore del sito della Fondazione Umberto Veronesi dal 2011. Laureato in Biologia presso l'Università Bicocca di Milano - con specializzazione in Genetica conseguita presso l'Università Diderot di Parigi - ha un master in Comunicazione della Scienza ottenuto presso l'Università La Sapienza di Roma. In questi anni ha seguito i principali congressi mondiali di medicina (ASCO, ESMO, EASL, AASLD, CROI, ESC, ADA, EASD, EHA). Tra le tante tematiche approfondite ha raccontato l’avvento dell’immunoterapia quale nuova modalità per la cura del cancro, la nascita dei nuovi antivirali contro il virus dell’epatite C, la rivoluzione dei trattamenti per l’ictus tramite la chirurgia endovascolare e la nascita delle nuove terapie a lunga durata d’azione per HIV. Dal 2020 ha inoltre contribuito al racconto della pandemia Covid-19 approfondendo in particolare l'iter che ha portato allo sviluppo dei vaccini a mRNA. Collabora con diverse testate nazionali.


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