NOTE BIOGRAFICHE
- Nata a Isernia nel 1983
- Laureata in Biotecnologie Mediche presso l’Università degli Studi di Perugia
- PhD in Medical Genetics presso l’Università degli Studi di Roma Sapienza
La Leucemia Acuta Linfoblastica a Cellule T (LAL-T) è una neoplasia ematologica aggressiva che rappresenta il 15% delle LAL pediatriche e il 25% di quelle dell’adulto. Malgrado numerosi avanzamenti, i risultati terapeutici sono insoddisfacenti nel 20% dei bambini affetti da un tumore resistente ai farmaci, e nei pazienti adulti solo il 30-40% sopravvive a lungo termine. È perciò necessario individuare marcatori prognostici che costituiscano potenziali bersagli di terapie molecolari.
Ricerche precedenti hanno individuato un sottogruppo di LAL-T a prognosi sfavorevole che mostrano alti livelli di MYC, un oncogene rilevante nello sviluppo della malattia. La sua espressione correla con la capacità della cellula di auto-mantenersi e propagarsi, mentre il suo spegnimento previene lo sviluppo della leucemia. MYC, in diverse neoplasie solide, si è rivelato bersaglio terapeutico di una nuova classe di composti, gli “inibitori BET” (BETi). Lo scopo di questo progetto è di testare i BETi nel trattamento delle LAL-T con elevati livelli di MYC (sia in linee cellulari e cellule primarie provenienti da tumori che in modelli murini) al fine di identificare molecole anti-leucemiche, stabilire il grado di espressione di MYC predittivo di una risposta favorevole al trattamento e determinare la relazione dose/risposta.
Questo studio fornirà dunque informazioni su nuovi approcci terapeutici per la cura di un sottotipo di LAL-T a prognosi sfavorevole e carente di adeguate opzioni di trattamento. La validazione dei livelli di MYC come biomarker darà informazioni su quali pazienti possano beneficiare dell’utilizzo dei BETi.
Università degli Studi di Perugia
