NOTE BIOGRAFICHE:
- Nato a Eagle River, Alaska (USA) nel 1985
- Laureato in Chimica alla Mount Mercy University, Cedar Rapids, IA (USA)
- PhD in Farmacologia alla University of Iowa, Iowa City, IA (USA
Il glioblastoma multiforme (GBM) è il tumore cerebrale maligno più comune negli adulti: colpisce 1 persona su 20.000, con prognosi infausta e sopravvivenza molto ridotta a causa della diagnosi in fase avanzata e della mancanza di trattamenti efficaci. Esistono terapie sperimentali promettenti contro il GBM, ma nessuna di queste, attualmente, ha raggiunto la fase clinica di sperimentazione umana a causa dell’elevata tossicità, della bassa stabilità o dell’incapacità del farmaco di raggiungere il cervello.
La nanomedicina offre nuove possibilità di superamento di questi limiti grazie all’incapsulazione, la protezione e la specificità dei farmaci basati su nanovettori. Con un design mirato, le nanomedicine possono essere opportunamente modificate con molecole in grado di riconoscere selettivamente le cellule di GBM: questo approccio potrebbe dunque portare a terapie specifiche in grado di ridurre gli effetti collaterali e migliorare i trattamenti.
Nello specifico verranno sviluppati e ottimizzati dei farmaci, oggi efficaci contro il GBM ma non selettivi, con l’obiettivo di colpire la neoplasia e migliorare le prognosi dei pazienti.
Università degli Studi di Modena e Reggio Emilia
La leucodistrofia a cellule globose, o morbo di Krabbe, è una malattia neurodegenerativa causata dalla mancata attività dell’enzima β-galactocerebrosidasi. Si sviluppa in età infantile portando una progressiva perdita delle funzionalità muscolari, audio-visive, crisi epilettiche e infine morte. I trattamenti ad oggi possibili sono limitati al trapianto di midollo osseo o cellule staminali, in grado solamente di ritardare l’evolversi della malattia.
Un’alternativa promettente è la terapia genetica che permette il trasferimento di materiale genetico (Dna) in una cellula malata, al fine di ripristinare la funzionalità del gene difettoso. In particolare, le nanomedicine, costituite da un polimero biodegradabile e biocompatibile, possono rappresentare una valida soluzione grazie alla loro capacità di veicolare e proteggere il materiale genico. Inoltre, è possibile direzionare selettivamente tali nanomedicine all’interno del sistema nervoso centrale.
In questo progetto si svilupperanno tali nanosistemi valutando la loro capacità nel veicolare materiale genico e si porranno le basi per uno studio preliminare di efficacia terapeutica in vivo. L’ambizione è di giungere a sviluppare una nuova opzione terapeutica per i pazienti affetti dal morbo di Krabbe.
Le malattie da accumulo lisosomiale (LSD) sono un gruppo di patologie genetiche accomunate dall’accumulo di sostanze dannose all’interno delle cellule. Si sviluppano quando enzimi fondamentali per il metabolismo delle cellule mostrano un’attività carente o assente, che porta alla formazione di tossine non metabolizzate anche a livello del sistema nervoso centrale. Tra queste malattie, il morbo di Krabbe è causato da una mancata attività dell’enzima β-galactocerebrosidasi. Si sviluppa in età infantile portando una progressiva perdita delle funzionalità muscolari e audio-visive, crisi epilettiche e infine morte. I trattamenti oggi disponibili sono rappresentati dal trapianto di midollo osseo o di cellule staminali, e si limitano purtroppo a ritardare la patologia. Un’alternativa promettente è la terapia genica, cioè l’eliminazione del difetto genetico alla base della malattia grazie alla somministrazione di una sequenza di DNA corretta che va a sostituirsi al gene mutato. La sfida in questo caso è trovare vettori atossici in grado di trasportare il DNA nelle cellule desiderate e proteggerlo dalla degradazione. A questo scopo, “nanomedicine” costituite da un polimero biodegradabile e biocompatibile sembrano costituire una soluzione efficace per veicolare DNA selettivamente all’interno del cervello. In questo progetto si punta quindi a sviluppare “nanosistemi” polimerici, e a verificarne la capacità di veicolare materiale genico e l’effetto terapeutico in esperimenti in vitro e in vivo. L’ambizione dello studio è di giungere a sviluppare una nuova opzione terapeutica per i pazienti affetti dal morbo di Krabbe, e in futuro anche per i pazienti affetti da altre LSD.
Università degli Studi di Modena e Reggio Emilia
