Obiettivo del progetto è determinare da quali cellule originano le leucemie infantili, in particolare la leucemia associata alla sindrome di Down, detta sindrome mieloproliferativa transiente. Essa origina in utero durante la gravidanza. Da qui si ipotizza che tale patologia possa avere un’origine indipendente dalle cellule staminali del sangue adulte, aprendo nuove prospettive per la ricerca e per la terapia di queste leucemie. Essa è un esempio paradigmatico di leucemia pediatrica poiché si manifesta già alla nascita: verrà quindi studiato il contributo alla malattia da parte di cellule del sangue. Verranno usate cellule staminali derivate da pazienti Down differenziate in vitro in cellule del sangue; il loro studio, in particolare la predisposizione a proliferare in modo incontrollato, aiuterà a determinare quali cellule danno origine alla sindrome mieloproliferativa transiente. Al momento non esistono modelli cellulari adeguati per studiare tale leucemia in laboratorio: questo progetto si propone di fornire gli strumenti necessari. Determinare l’origine di questa malattia potrà aiutare a sviluppare terapie migliori anche per altre leucemie infantili.
Il progetto intende studiare da quali cellule e quali meccanismi molecolari sono alla base della leucemia associata alla sindrome di Down.
Irccs Ospedale San Raffaele di Milano
