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Meno farmaci orfani, le promesse di quelli ‘intelligenti’

pubblicato il 27-02-2014
aggiornato il 27-01-2017

Raro non significa necessariamente “difficile da curare”

Meno farmaci orfani, le promesse di quelli ‘intelligenti’

Raro non significa necessariamente “difficile da curare”: l’armamentario terapeutico attuale è lo stesso a disposizione di altre neoplasie - ovvero chirurgia, chemioterapia, radioterapia e farmaci a bersaglio molecolare – e le percentuali di remissione sono variabili da caso a caso così come accade per forme di cancro più diffuse nella popolazione.  

Per i tumori rari le principali difficoltà sono, invece, sul piano delle sperimentazioni di nuove terapie «proprio per una questione di numerosità di pazienti, data la loro scarsa incidenza – spiega Paolo Casali, coordinatore della Rete Tumori Rari presso l’Istituto Nazionale dei Tumori di Milano – Paradossalmente alcuni farmaci a bersaglio molecolare hanno ottenuto maggiore successo proprio in tumori rari che, per caratteristiche genetiche, sono risultati più semplici da colpire».

Ne sono un esempio i tumori gastrointestinali stromali (GIST) che con un solo caso su 100 mila l’anno rischiavano di rimanere orfani di terapia: oltre un decennio fa, invece, hanno iniziato ad essere trattati con un inibitore delle tirosin-chinasi e oggi sono convenzionalmente adottate tre linee a bersaglio molecolare, con un significativo miglioramento della prognosi.  

Con tecniche di sequenziamento sempre più sofisticate, negli ultimi anni sono state svelate nuove varianti geniche anche all’interno di classi con ampia casistica: sottopopolazioni ‘più rare’ associabili a differente prognosi e sensibilità alle terapie (resistenza secondaria). «Nell’ottica di personalizzare le terapie, oggi si investe su molecole selettive per meccanismo o mutazione indipendentemente se la neoplasia sia rara o meno. Ma si deve ancora chiarire come usarle con successo in diversi sottotipi di tumore», conclude l’oncologo.


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