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terapia genica


Emoglobinopatie: curarle definitivamente con Crispr-Cas9

14-06-2022

Beta talassemia ed anemia falciforme possono essere curate con successo modificando i geni responsabili della patologia. Una correzione definitiva grazie a CRISPR-Cas9, la forma più evoluta di terapia genica

Terapia genica: niente chemio e più trattamenti grazie alla tecnologia a mRNA

27-05-2022

Evitare gli effetti tossici di chemioterapia e radioterapia prima del trapianto di cellule staminali è possibile. Tutto ciò grazie al protocollo di trapianto accoppiato a mobilizzazione messo a punto dai ricercatori dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la Terapia Genica di Milano

Emofilia: dalle terapie sostitutive alla terapia genica

11-04-2022

L'emofilia può oggi essere trattata con le terapie sostitutive del fattore VIII. Ma il vero obbiettivo del futuro è la cura definitiva con la terapia genica

Epidermolisi bollosa: una terapia genica sotto forma di "gel"

30-03-2022

Oggi con la terapia genica è possibile rimarginare le lesioni causate dall'epidermolisi bollosa. Dalla terapia ex-vivo a quella in gel, la storia di come è cambiato il trattamento dei bambini farfalla

Beta-talassemia: con la terapia genica si può guarire

07-02-2022

A tre anni di distanza dal trattamento con terapia genica il 90% dei pazienti non necessità più di trasfusioni di sangue. La guarigione è possibile

Insufficienza cardiaca: negli animali la terapia genica funziona

07-07-2021

Rigenerare il tessuto cardiaco grazie alla terapia genica è possibile. Il risultato, ottenuto nei maiali, apre la strada alla sperimentazione nell'uomo

Amiloidosi ATTR: una cura grazie alla terapia genica con Crispr-Cas9

28-06-2021

Spegnere il gene causa della malattia grazie alla Crisp-Cas9. E' ciò che è stato fatto con successo nelle persone con amiloidosi ATTR

«Taglia e cuci» del Dna: il genome editing tra scienza ed etica

04-10-2020

Chiara Tonelli, presidente del comitato scientifico di Fondazione Veronesi. «Potenzialità fuori discussione, ma è giusto fissare dei limiti»

Come funzionano i virus nella terapia genica?

28-04-2020

In caso di malattie in cui sia essenziale sostituire un gene difettoso, i virus possono rappresentare dei vettori per introdurli all’interno delle cellule desiderate

Beta talassemia: con la terapia genica pazienti liberi dalle trasfusioni

19-12-2019

La terapia genica funziona. I malati di beta talassemia potranno dire addio alle trasfusioni. I risultati presentati al congresso ASH

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