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Terapia genica: la storia di un successo italiano

pubblicato il 03-08-2012
aggiornato il 08-03-2017

A vent’anni dall’inizio della sperimentazione la commissione Europea sta per approvare la prima terapia genica per la cura di una malattia rara

Terapia genica: la storia di un successo italiano

A vent’anni dall’inizio della sperimentazione la commissione Europea sta per approvare la prima terapia genica per la cura di una malattia rara

Una decisione che si preannuncia storica: si attende solo il via libera da parte della Commissione Europea. Per la prima volta al mondo la terapia genica esce dalla sua fase sperimentale e diventa una vera e propria cura. A beneficiarne saranno i malati colpiti da una patologia rara capace di provocare continue e dannose pancreatiti. Un lungo e tortuoso percorso iniziato 20 anni fa con il primo intervento a livello europeo di terapia genica effettuato dall'Istituto San Raffaele di Milano.

TERAPIA GENICA- Da diversi anni, complice lo sviluppo delle tecniche di manipolazione genetica, si è sviluppato il filone di ricerca della “terapia genica”. L'idea di base comune a tutte le terapie si fonda sulla possibilità di poter sostituire in maniera duratura, e quindi senza somministrazioni regolari, il gene difettoso che causa la malattia. Ciò è possibile solamente attraverso l'utilizzo di un vettore, ovvero una vera e propria “navetta” di trasporto, capace di trasferire il materiale genetico all'interno della cellula malata. Il sistema che viene maggiormente utilizzato è composto dai virus opportunamente resi innocui.

STUDI CLINICI- Ma questo tipo di approccio, pur essendo stato testato con successo in laboratorio, non trova ancora grande applicazione nell’uomo. Secondo un recente studio pubblicato dalla rivista Journal of Gene Medicine, delle più di 1700 sperimentazioni cliniche nessuna è stata ancora approvata come cura definitiva sia dall’Europa che dagli Stati Uniti. La prima potrebbe essere proprio quella a base di Glybera, il farmaco in fase di approvazione in questi giorni.

MALATTIA RARA- Questo tipo di cura consentirà di trattare i pazienti affetti da una deficienza dell’enzima lipoprotein-lipasi, una proteina fondamentale per la digestione dei grassi. La malattia, che colpisce solamente 1-2 individui su un milione, costringe chi ne è affetto a diete a bassissimo contenuto di lipidi, circa il 20% del fabbisogno giornaliero necessario.

QUESTIONE DI TEMPO- Ma per quale ragione sono passati ben 20 anni per arrivare all’approvazione? La risposta è nelle parole di Claudio Bordignon, respondabile al tempo del team del San Raffaele che per primo ha incominciato la sperimentazione: «al di là dell’iter tortuoso per l'approvazione, dovuto soprattutto a causa della rarità della malattia e quindi dei pochi casi disponibili per valutarne la pericolosità, in passato questo tipo di terapie erano completamente nuove e avevano bisogno di tempo per maturare. Ora sono convinto che al Glybera seguiranno a ruota molti altri farmaci, sia per malattie rare, per cui sono l'unica speranza, che per altre più comuni, dall'Alzheimer all'Aids al cancro».

Daniele Banfi


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