Crispr

Tre quarti dei pazienti affetti da anemia falciforme vive in nazioni dove è difficile accedere alle terapie di base. Essere curati con Crispr rimane un miraggio

Exagamglogene autotemcel è la prima terapia genica con Crispr ad essere approvata. Un'impresa scientifica che non deve fare dimenticare le difficoltà di accesso a queste terapie e non solo

Disattivare il gene PCSK9 è possibile grazie a Crispr. Così il colesterolo si abbassa. La bontà dell'approccio non deve però fare dimenticare le problematiche associate a questa terapia innovativa

Nelle forme di malattia a cellule T resistenti alle terapie convenzionali l'utilizzo di una nuova tecnica ha consentito di realizzare cellule Car-T da donatore. Il caso descritto sul New England Journal of Medicine

L'utilizzo della terapia genica classica ha portato ad ottimi risultati. Ora, grazie a Crispr-Cas9, la cure delle emoglobinopatie diventa sempre più precisa. L'EMA ha da poco avviato l'iter di valutazione di exa-cel

Utilizzando la tecnica Crispr è possibile ottenere Car-T sempre più precise. Ma per avere cure su misura occorrerà attendere ancora molto tempo. Potenzialità e limiti di queste nuove cure anticancro

Beta talassemia ed anemia falciforme possono essere curate con successo modificando i geni responsabili della patologia. Una correzione definitiva grazie a CRISPR-Cas9, la forma più evoluta di terapia genica

Trapiantato il primo rene transgenico da animale a uomo. L'individuo, già deceduto cerebralmente, non ha subito il fenomeno del rigetto e l'organo ha continuato a funzionare