Sostieni Fondazione Veronesi, dona ora

Insieme per il nostro futuro. Sostieni la ricerca e la cura!

Dona ora
L'esperto risponde

Ci sono nuove cure per l’aplasia midollare?

pubblicato il 29-07-2014
aggiornato il 18-09-2017

Risponde Emanuele Angelucci, responsabile dell’unità operativa di Ematologia e Centro Trapianti dell’Ospedale Oncologico di Riferimento Regionale “Armando Businco” di Cagliari

Ci sono nuove cure per l’aplasia midollare?

Chiedo tutte le notizie possibili su di una malattia per fortuna rara, cioè l’anemia aplastica, a causa della quale nel 1974 ho perduto una mia figlia di 12 anni.
Allora i medici le fecero ben 84 trasfusioni di sangue peraltro raro, che nei cinque anni e passa di questa maledetta malattia procurai personalmente "svenando" tantissime ed ammirevoli persone, perfino alcuni Lanceri di Montebello che si offrirono con meraviglioso slancio per questa vitale bisogna.
Spero e naturalmente auspico che oggi la medicina abbia fatto passi in avanti: se così è, allora, evviva!

M.B. , Roma

Sono cambiate molte cose dal periodo di cui parla questo padre coraggioso, anche la terminologia medica. L’anemia aplastica che ha dovuto affrontare la ragazza è verosimilmente quella che oggi chiamiamo aplasia midollare, una grave carenza di tessuto emopoietico midollare, da cui deriva uno scompenso di tutte le cellule del sangue: piastrine, globuli bianchi e globuli rossi.

Non è una malattia tumorale, come le leucemie, ma, nella sua forma severa è ugualmente grave.  I sintomi sono quelli tipici della carenza di ematopoiesi: astenia (stanchezza) sempre più marcata perchè mancano i globuli rossi (anemia), petecchie ed emorragie perchè mancano le piastrine (piastrinopenia), febbre e infezioni ricorrenti perchè mancano globuli bianchi (leucopenia e neutropenia). E’ una malattia rara, le cui cause possono essere un difetto delle cellule staminali ematopoietiche (le “madri” da cui derivano tutte le cellule del sangue) e del microambiente midollare, o ad una “autoaggressione” del sistema immunitario. Può manifestarsi senza ragioni apparenti o essere scatenata da fattori ambientali come infezioni virali (forma post epatitica) radiazioni, farmaci.

I passi avanti contro l’aplasia midollare sono stati importanti. Oggi siamo in grado di definire meglio e in tempi più brevi la malattia e, quindi, di scegliere il giusto livello di aggressività delle cure. Se un tempo i pazienti potevano essere curati solo con frequenti trasfusioni (come nel drammatico caso citato) e antibiotici per tenere sotto controllo le infezioni, adesso disponiamo di strumenti molto più efficaci. Le forme più leggere, infatti, vengono curate con una terapia di supporto e una blanda immunosoppressione. Di fronte a una forma severa, invece, possiamo intervenire in due modi: con il trapianto di cellule staminali ematopoietiche e con una terapia immunosoppressiva mediante farmaci di vario tipo, come immunoglobuline specifiche derivate da conigli o cavalli (siero antilinfocitario), ciclosporina, cortisonici.

La prima opzione, soprattutto per i pazienti giovani, è il trapianto di cellule staminali emopoietiche in tempi rapidi.  Più si prolunga il periodo di aplasia, infatti, e più aumenta il rischio di infezione. Oggi sono migliorate di molto le possibilità di cercare e trovare un donatore compatibile; se c’è l'opportunità di trapianto entro un mese (un fratello donatore HLA compatibile, ad esempio) le possibilità di guarigione sono del 90%, allora si procede al trapianto il prima possibile senza terapie precedenti se non di supporto, per massimizzare le possibilità di riuscita dell’intervento.


Articoli correlati


Commenti (0)


In evidenza