L'infusione di staminali con punture lombari si è dimostrata sicura. Risultati preliminari indicano anche un miglioramento dell'atrofia cerebrale. I risultati pubblicati su Nature Medicine
Nella sclerosi multipla progressiva l'utilizzo di cellule staminali è sicuro e in grado di ridurre l'atrofia cerebrale tipica della malattia. E' questo, in estrema sintesi, il messaggio che emerge da uno studio pubblicato sulle pagine di Nature Medicine ad opera del gruppo di Gianvito Martino dell'Ospedale San Raffaele di Milano. Un risultato importante che pone le basi alla sperimentazione di nuove terapie per arrivare a curare con successo la sclerosi multipla.
CHE COS'È LA SCLEROSI MULTIPLA?
La sclerosi multipla è una patologia neurologica che causa la progressiva perdita del controllo muscolare. Al mondo ne soffrono quasi 2 milioni e mezzo di persone, quasi 100 mila nella sola Italia. Principale indiziato nell'insorgenza della sclerosi è il sistema immunitario che, per ragioni ancora da chiarire, viene iper-attivato causando la distruzione della mielina, quella sostanza che isola le cellule nervose e che consente la corretta conduzione degli impulsi.
QUANTE FORME ESISTONO?
L'evoluzione nel tempo della malattia varia da persona a persona. Circa l'85% delle persone è affetta da sclerosi multipla recidivante-remittente, una forma dove si presentano episodi acuti alternati a periodi di benessere . La sclerosi multipla progressiva invece si sviluppa come evoluzione della forma recidivante-remittente ed è caratterizzata da una disabilità persistente che progredisce gradualmente nel tempo. La conseguenza delle lesioni del tessuto cerebrale sono la progressiva perdita delle funzioni motorie, l'insorgenza di problemi alla vista e di vari altri deficit cognitivi o neurologici.
COME SI CURA?
Ad oggi la strategia principale nel trattamento della malattia è la somministrazione di farmaci capaci di interferire con il sistema immunitario. L'obbiettivo primario nella cura della sclerosi multipla consiste sia nell'abbreviare le ricadute e ridurre la loro gravità sia nel prevenire le ricadute e prevenire o ritardare la progressione della malattia. Grazie alla ricerca abbiamo a disposizione numerosi farmaci in grado di cambiare la storia della malattia: nelle terapie a lungo termine esistono numerosi molecole immunomodulanti e immunosoppressori che regolano o sopprimono le reazioni del sistema immunitario modificando in meglio la progressione della malattia. Purtroppo però non sempre queste terapie funzionano, soprattutto nelle forme di sclerosi multipla progressiva. Ed è proprio su questa forma che si stanno concentrando i maggiori sforzi della ricerca.
IL RUOLO DELLE CELLULE STAMINALI
Una possibile strada da percorrere nel trattamento della sclerosi multipla progressiva è rappresentata dall'utilizzo delle cellule staminali. L'idea di base è quella che tali cellule, iniettate nel liquido cerebrospinale, riescano a secernere molecole in grado di ridurre i danni ai neuroni e, nella migliore delle ipotesi, portare alla rigenerazione della mielina persa. Diversi studi nel modello animale svolti negli scorsi anni hanno dimostrato la bontà di questo approccio. In questo modo, nel 2017, al San Raffaele di Milano è partito lo studio Stems arruolando il primo paziente. Oggi, a distanza di 5 anni, sono stati pubblicati i risultati della sperimentazione di fase I. Iniettando con punture lombari -un metodo relativamente semplice e replicabile- alte dosi di cellule staminali, gli scienziati hanno innanzitutto dimostrato la sicurezza di questo metodo, obbiettivo primario della sperimentazione. Nello studio però i ricercatori hanno anche evidenziato «una riduzione dell’atrofia cerebrale nei pazienti trattati con il maggior numero di cellule staminali neurali e una variazione del profilo liquorale in senso pro-rigenerativo dopo il trattamento». Tradotto: quanto ottenuto non solo è sicuro ma sembra essere efficace. Risultati ottenuti su 12 pazienti affetti da sclerosi multipla progressiva senza ulteriori possibilità di trattamento con farmaci approvati.
I PROSSIMI PASSI
Il prossimo passo sarà ora quello di dimostrare che tale procedura non solo è sicura ma anche efficace nel migliorare i sintomi della malattia. La sperimentazione su un più ampio numero di persone è attualmente in corso ma i dati ottenuti in questo primo clinical trial fanno ben sperare. Secondo il coordinatore dello studio, Gianvito Martino, «questo tipo di approccio -testato per ora nella forma progressiva- potrebbe estendersi anche alle altre forme si sclerosi multipla».
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Daniele Banfi
Giornalista professionista è redattore del sito della Fondazione Umberto Veronesi dal 2011. Laureato in Biologia presso l'Università Bicocca di Milano - con specializzazione in Genetica conseguita presso l'Università Diderot di Parigi - ha un master in Comunicazione della Scienza ottenuto presso l'Università La Sapienza di Roma. In questi anni ha seguito i principali congressi mondiali di medicina (ASCO, ESMO, EASL, AASLD, CROI, ESC, ADA, EASD, EHA). Tra le tante tematiche approfondite ha raccontato l’avvento dell’immunoterapia quale nuova modalità per la cura del cancro, la nascita dei nuovi antivirali contro il virus dell’epatite C, la rivoluzione dei trattamenti per l’ictus tramite la chirurgia endovascolare e la nascita delle nuove terapie a lunga durata d’azione per HIV. Dal 2020 ha inoltre contribuito al racconto della pandemia Covid-19 approfondendo in particolare l'iter che ha portato allo sviluppo dei vaccini a mRNA. Collabora con diverse testate nazionali.
