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Oncologia

Car-T: l'efficacia nella leucemia linfoblastica acuta dura nel tempo

pubblicato il 06-12-2018

I primi dati a lungo termine confermano le Car-T quali armi per combattere i tumori del sangue più difficili da trattare. I risultati presentati al congresso ASH di San Diego

Car-T: l'efficacia nella leucemia linfoblastica acuta dura nel tempo

C'è una sigla, Car-T, che negli ultimi tempi ha tenuto banco in fatto di lotta al cancro. Questa tecnica, che rappresenta un'evoluzione della classica immunoterapia, consiste nella trasformazione delle cellule del sistema immunitario del malato affinchè possano riconoscere ed eliminare il tumore. Utilizzata sperimentalmente nei tumori del sangue che non rispondono alle terapie classiche, oggi cominciano ad arrivare i primi dati a lunga distanza della loro efficacia. In uno studio presentato all'ASH, il congresso dell'American Society of Hematology, la Car-T utilizzata per la leucemia linfoblastica acuta si è dimostrata efficace a due anni di distanza dal suo utilizzo.

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CHE COSA SONO LE CAR-T?

Da qualche tempo a questa parte, complice lo sviluppo di tecniche di manipolazione del Dna sempre più precise, gli scienziati sono in grado di agire sul "libretto di istruzioni" delle cellule immunitarie. Attraverso la terapia genica è infatti possibile veicolare dei frammenti di Dna all'interno dei linfociti in modo da insegnare loro a riconoscere il tumore. Nel caso delle Car-T le cellule del malato vengono prelevate, modificate in modo che esprimano Car -un recettore posto sulla superficie dei linfociti capace di aumentare la risposta immunitaria- e successivamente reintrodotte nel malato.

DUE LE CAR-T A OGGI APPROVATE

Sperimentate con successo già a partire dal 2012, ad oggi sono due le Car-T ufficialmente approvate dagli enti regolatori del farmaco: Tisagenlecleucel e Axicabtagene ciloleucel. La prima è stata approvata per la leucemia linfoblastica acuta a cellule B nei pazienti pediatrici e fino ai 25 anni di età e per il linfoma diffuso a grandi cellule B negli adulti; la seconda negli adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B e con linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B.  

Terapia genica: una nuova Car-T per la leucemia linfoblastica acuta

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EFFICACIA DURATURA NEL TEMPO

Durante il congresso ASH sono stati presentati i primi dati dell'efficacia di Tisagenlecleucel a lungo termine. Dagli studi emerge che su pazienti pesantemente trattati in precedenza la terapia ha ottenuto numerose risposte di lunga durata, anche nei malati considerati più difficili da trattare. In particolare i dati dicono che a tre mesi dalla cura il tasso di risposta al trattamento è dell'82% e la sopravvivenza libera da recidiva a due anni di distanza è del 64%. Un grande risultato se si considera il fatto che questi pazienti non avevano più speranze di trattamento. Ma le novità non finiscono qui perché lo stesso approccio con Tisagenlecleucel, utilizzato nel linfoma diffuso a grandi cellule B, è stato in grado di indurre una risposta globale del 54% nei pazienti con una risposta completa per il 40%. Non solo, la probabilità di sopravvivenza libera da recidive, del 66% a 6 mesi, è rimasta del 64% a 12 e a 18 mesi.


Daniele Banfi
Daniele Banfi

Giornalista professionista è redattore del sito della Fondazione Umberto Veronesi dal 2011. Laureato in Biologia presso l'Università Bicocca di Milano - con specializzazione in Genetica conseguita presso l'Università Diderot di Parigi - ha un master in Comunicazione della Scienza. Collabora con diverse testate nazionali.


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