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Cardiologia
Daniele Banfi
pubblicato il 07-07-2021

Insufficienza cardiaca: negli animali la terapia genica funziona



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Rigenerare il tessuto cardiaco grazie alla terapia genica è possibile. Il risultato, ottenuto nei maiali, apre la strada alla sperimentazione nell'uomo

Insufficienza cardiaca: negli animali la terapia genica funziona

Rigenerare il tessuto cardiaco dopo un infarto è possibile. Per farlo si utilizza la terapia genica. Spegnendo un particolare gene gli scienziati sono riusciti nell'impresa di rimettere a nuovo un cuore con insufficienza cardiaca causata da un precedente infarto. Il risultato è stato ottenuto nei maiali, modelli animali molto simili all'uomo per quanto riguarda il tessuto cardiaco. Lo straordinario risultato, che pone le basi per la sperimentazione nell'uomo, è stato pubblicato dalla rivista Science Translational Medicine.

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QUANDO IL CUORE PERDE LA SUA FUNZIONE

Quando il cuore va incontro ad un infarto, causato dall'occlusione delle coronarie che irrorano il muscolo cardiaco, le aree che ricevono un ridotto flusso di sangue vanno incontro a morte cellulare. Purtroppo però, a differenza di altri tessuti, quello cardiaco non è in grado di rigenerarsi e viene sostituito da tessuto cicatriziale. Ecco perché anche se si sopravvive all'infarto, nel tempo la perdita di funzione del tessuto porta il cuore a sviluppare un'insufficienza cardiaca, ovvero l'incapacità del cuore di pompare il sangue in quantità adeguata e sufficiente in tutti i distretti corporei. Una condizione che nel tempo può portare sino al decesso. Si calcola che circa il 50% di chi soffre di insufficienza cardiaca congestizia vada incontro a morte entro 5 anni dalla diagnosi. 

IL RUOLO DELLA TERAPIA GENICA

Rigenerare il tessuto cardiaco danneggiato dunque è la chiave per poter recuperare la funzionalità cardiaca. Da tempo diversi gruppi di ricerca, complice tecniche di terapia genica sempre più all'avanguardia, sono al lavoro nel tentativo di utilizzare questo approccio nel tentativo di "rimettere a nuovo" il cuore. L'idea di fondo della terapia genica consiste nel veicolare all'interno delle cellule le informazioni necessarie a fare assumere nuove funzioni.

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IL TESSUTO SI RIGENERA 

Nel 2017, in uno storico studio su Nature ad opera di James Martin, professore presso il Baylor College of Medicine e direttore del Texas Heart Institute’s Cardiomyocyte Renewal Laboratory- era stato dimostrato che nel modello animale di topo, rimuvendo selettivamente una serie di meccanismi cellulari noti con il nome di Hippo, il tessuto cardiaco era in grado di rigenerarsi. Ora, nello studio pubblicato su Science Translational Medicine, lo stesso gruppo di ricerca ha dimostrato che è possibile farlo anche nel maiale, modello animale molto simile all'uomo.

Per ottenere il risultato gli scienziati hanno veicolato nel solo tessuto cardiaco -tramite un vettore virale- delle piccole molecole di mRNA capaci di spegnere Hippo. "Spegnimento" capace di portare le cellule cardiache a dividersi di nuovo rigenerando, di fatto, il cuore. Un meccanismo capace di durare per 45 giorni per poi diminuire progressivamente. Una caratteristica non di poco conto, quello dell'autolimitazione delle divisioni cellulari, che potrebbe essere la svolta nella "riparazione" di un cuore danneggiato.

Daniele Banfi
Daniele Banfi

Giornalista professionista è redattore del sito della Fondazione Umberto Veronesi dal 2011. Laureato in Biologia presso l'Università Bicocca di Milano - con specializzazione in Genetica conseguita presso l'Università Diderot di Parigi - ha un master in Comunicazione della Scienza ottenuto presso l'Università La Sapienza di Roma. In questi anni ha seguito i principali congressi mondiali di medicina (ASCO, ESMO, EASL, AASLD, CROI, ESC, ADA, EASD, EHA). Tra le tante tematiche approfondite ha raccontato l’avvento dell’immunoterapia quale nuova modalità per la cura del cancro, la nascita dei nuovi antivirali contro il virus dell’epatite C, la rivoluzione dei trattamenti per l’ictus tramite la chirurgia endovascolare e la nascita delle nuove terapie a lunga durata d’azione per HIV. Dal 2020 ha inoltre contribuito al racconto della pandemia Covid-19 approfondendo in particolare l'iter che ha portato allo sviluppo dei vaccini a mRNA. Collabora con diverse testate nazionali.


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