Nelle forme di malattia pediatrica più difficili da curare, la combinazione di chemio e immunoterapia aumenta considerevolmente la sopravvivenza. I risultati pubblicati sul New England Journal of Medicine
Nei bambini con leucemia linfoblastica acuta (LLA) con riarrangiamento KMT2, l'aggiunta di blinatumomab alla chemioterapia standard ha portato ad un aumento della sopravvivenza a lungo termine dal 66% al 93%. Un risultato straordinario che cambierà la pratica clinica del trattamento di questa specifica forma di malattia. I risultati sono stati pubblicati dalla rivista New England Journal of Medicine.
CHE COS'È LA LEUCEMIA LINFOBLASTICA ACUTA?
La leucemia linfoblastica acuta è un tumore del sangue che origina dai linfociti, particolari cellule del sistema immunitario. Quando ciò accade i linfociti cominciano a riprodursi a velocità sostenuta, senza completare la loro maturazione, invadendo altre parti del corpo come linfonodi, milza, fegato e sistema nervoso. La leucemia linfoblastica acuta, pur essendo una malattia rara, è il tumore più frequente in età pediatrica e adolescenziale: un tumore su 4 nella fascia di età dagli 0 ai 18 anni è una leucemia linfoblastica acuta. Tra tutte le leucemie del bambino, questa rappresenta l'80% dei casi.
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I tumori dei bambini e degli adolescenti. Il presente. Il futuro
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UNA PAROLA, DIVERSE MALATTIE
Come per molte altre forme tumorali, la leucemia linfoblastica acuta si divide in diversi sottotipi: la LLA-T se la malattia origina dai linfociti T e la LLA-B se origina dai linfociti B. Andando ad analizzare in maniera più approfondita le caratteristiche molecolari della malattia si scoprono diverse varianti, ognuna caratterizzata da uno specifico "riarrangiamento genetico".
LE CURE
In linea di massima la leucemia linfoblastica acuta viene curata con successo nella maggior parte dei casi grazie a specifiche combinazioni di chemioterapici. Grazie alla ricerca negli anni la sopravvivenza alla malattia è passata dal 60-70% ad oltre il 90%. Ma proprio perché non tutte le LLA sono uguali, alcune forme sono più difficili da curare e presentano un rischio di recidiva nel breve termine molto elevato. E' questo il caso della leucemia linfoblastica acuta KMT2a, una forma particolarmente aggressivain cui i trattamenti chemioterapici non portano agli eccellenti risultati raggiunti per le altre forme. In questi bambini la sopravvivenza nel lungo periodo è inferiore al 60%.
LO STUDIO
Partendo da questo bisogno la ricerca in questi anni ha sviluppato diversi immunoterapici che hanno rivoluzionato il trattamento di molti tumori. Uno di essi è blinatumomab, utilizzato con successo nella leucemia linfoblastica acuta degli adulti. Gli ottimi risultati raggiunti hanno indotto i ricercatori ha provare il suo utilizzo anche nei pazienti pediatrici. Nello studio internazionale da poco pubblicato e coordinato dai ricercatori del Princess Máxima Center di Utrecht, gli scienziati hanno comparato gli effetti della combinazione di blinatumomab e chemioterapia standard con la sola chemioterapia standard come da protocollo Interfant-06. La comparazione è stata effettuata valutando la sopravvivenza a due anni dalla diagnosi: un gruppo di 30 bambini ha ricevuto la combinazione di cure e il confronto è stato effettuato con la sopravvivenza a due anni raggiunta negli anni passati in un gruppo di oltre 200 bambini trattati, al tempo, con la sola chemioterapia. Dalle analisi è emerso che l'immunoterapia combinata alla chemio ha portato la sopravvivenza al 93% contro il 66% della sola chemioterapia.
PROSPETTIVE FUTURE
Un risultato straordinario che dimostra, anche nei più piccoli, la possibilità di trattare con l'immunoterapia anche questa particolare forma di leucemia. Quanto ottenuto, seppur su un numero contenuto di bambini, secondo gli autori dello studio porterà al cambiamento della pratica clinica. Il nuovo standard di cura sarà dunque una combinazione di chemio e immunoterapia. Nel nostro Paese AIFA ha già previsto da tempo la possibilità di utilizzo della terapia in questione anche nei pazienti pediatrici.
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Daniele Banfi
Giornalista professionista è redattore del sito della Fondazione Umberto Veronesi dal 2011. Laureato in Biologia presso l'Università Bicocca di Milano - con specializzazione in Genetica conseguita presso l'Università Diderot di Parigi - ha un master in Comunicazione della Scienza ottenuto presso l'Università La Sapienza di Roma. In questi anni ha seguito i principali congressi mondiali di medicina (ASCO, ESMO, EASL, AASLD, CROI, ESC, ADA, EASD, EHA). Tra le tante tematiche approfondite ha raccontato l’avvento dell’immunoterapia quale nuova modalità per la cura del cancro, la nascita dei nuovi antivirali contro il virus dell’epatite C, la rivoluzione dei trattamenti per l’ictus tramite la chirurgia endovascolare e la nascita delle nuove terapie a lunga durata d’azione per HIV. Dal 2020 ha inoltre contribuito al racconto della pandemia Covid-19 approfondendo in particolare l'iter che ha portato allo sviluppo dei vaccini a mRNA. Collabora con diverse testate nazionali.
