Alicata Claudia

 

Dove ha sviluppato il progetto:

Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma

 

DOVE ha sviluppato IL PROGETTO:

Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, Roma

Le leucemie pediatriche sono tumori del sangue e rappresentano la forma di cancro infantile più diffusa: per le leucemie ad alto rischio l’unica terapia salvavita è il trapianto di cellule staminali ematopoietiche da donatore. Da queste cellule progenitrici originano tutte le cellule del sangue, comprese quelle del sistema immunitario come le Natural Killer (NK).

Affinché le cellule NK del donatore esercitino la loro azione contro le cellule leucemiche è necessaria una precisa combinazione di 15 geni, che codificano per recettori chiamati KIR. L’analisi dei KIR si esegue attualmente valutando solo la presenza/assenza del gene. Tuttavia alcune varianti di questi geni producono recettori che funzionano meno o per niente.

Lo scopo del progetto è utilizzare un metodo innovativo di sequenziamento del DNA per analizzare le varianti dei geni KIR nei donatori di pazienti già trapiantati e valutare la correlazione tra queste varianti e i parametri clinici del paziente dopo 3 e 5 anni dal trapianto. Questo permetterà di stabilire criteri più raffinati nella selezione del donatore e aumentare la percentuale di guarigione dei bambini affetti da leucemie ad alto rischio.

 

DOVE SVILUPPERÀ IL PROGETTO:

Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, Roma

Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche da un parente parzialmente compatibile è attualmente la terapia standard per trattare i bambini affetti da leucemia mieloide acuta e leucemia linfoblastica acuta. L’esito di questo tipo di trapianto dipende da diversi fattori, primo fra tutti dalla scelta del donatore, che si basa su caratteristiche cliniche e compatibilità genetica con il paziente. Alcuni geni che controllano i recettori delle cellule immunitarie possono influenzare l’efficacia del trapianto. L’obiettivo del progetto è identificare nuove varianti genetiche utili, nei donatori e nei riceventi, in grado di influenzare il successo del trapianto. A questo scopo verrà analizzato il genoma di bambini che hanno subito il trapianto di cellule staminali ematopoietiche e dei loro donatori, con focus particolare sui geni che regolano la risposta immunitaria. I dati ottenuti verranno poi messi in relazione con i parametri clinici dei pazienti dopo il trapianto. Questa analisi permetterà di progettare strategie di trapianto personalizzate, riducendo il rischio di rigetto e di infezioni e migliorando i risultati a lungo termine per i piccoli pazienti.