Crispr

Un singolo trattamento capace di dimezzare colesterolo LDL e trigliceridi, e forse un giorno prevenire l’infarto. No, non parliamo di una nuova statina, ma di un approccio completamente diverso al problema che forse potrebbe in futuro liberare i pazienti dalla dipendenza quotidiana da farmaci come statine, ezetimibe o inibitori di PCSK9 contro l’ipercolesterolemia. È lo…

Curare con successo la beta-talassemia e l’anemia falciforme sin da piccoli con la terapia di editing genetico CRISPR è possibile. Ad affermarlo è il primo studio al mondo presentato in occasione del congresso dell’American Society of Hematology (ASH). Exa-cel (exagamglogene autotemcel), già utilizzata con successo negli adolescenti e negli adulti, ha permesso ai bambini con beta-talassemia…

Semaforo verde anche in Italia per exa-cel (exagamglogene autotemcel), la prima terapia di editing genetico al mondo basata sulla tecnologia CRISPR-Cas9. AIFA ha da poco dato il via libera alla completa rimborsabilità per tutti i pazienti con beta-talassemia trasfusione-dipendente (TDT) e anemia falciforme severa (SCD) di età pari o superiore a 12 anni. Una novità…

Un trapianto di cellule pancreatiche modificate con la tecnica di editing genetico Crispr ha permesso a un paziente con diabete di tipo 1 di produrre insulina per alcuni mesi senza bisogno di farmaci immunosoppressivi. È la prima volta che un approccio del genere viene testato sull’uomo. Si tratta però di un risultato preliminare, ottenuto in…

Tre quarti dei pazienti affetti da anemia falciforme vive in nazioni dove è difficile accedere alle terapie di base. Essere curati con Crispr rimane un miraggio

Exagamglogene autotemcel è la prima terapia genica con Crispr ad essere approvata. Un'impresa scientifica che non deve fare dimenticare le difficoltà di accesso a queste terapie e non solo

Disattivare il gene PCSK9 è possibile grazie a Crispr. Così il colesterolo si abbassa. La bontà dell'approccio non deve però fare dimenticare le problematiche associate a questa terapia innovativa

Nelle forme di malattia a cellule T resistenti alle terapie convenzionali l'utilizzo di una nuova tecnica ha consentito di realizzare cellule Car-T da donatore. Il caso descritto sul New England Journal of Medicine