Crispr
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Un trapianto di cellule pancreatiche modificate con la tecnica di editing genetico Crispr ha permesso a un paziente con diabete di tipo 1 di produrre insulina per alcuni mesi senza bisogno di farmaci immunosoppressivi. È la prima volta che un approccio del genere viene testato sull’uomo. Si tratta però di un risultato preliminare, ottenuto in…
Tre quarti dei pazienti affetti da anemia falciforme vive in nazioni dove è difficile accedere alle terapie di base. Essere curati con Crispr rimane un miraggio
Exagamglogene autotemcel è la prima terapia genica con Crispr ad essere approvata. Un'impresa scientifica che non deve fare dimenticare le difficoltà di accesso a queste terapie e non solo
Disattivare il gene PCSK9 è possibile grazie a Crispr. Così il colesterolo si abbassa. La bontà dell'approccio non deve però fare dimenticare le problematiche associate a questa terapia innovativa
Nelle forme di malattia a cellule T resistenti alle terapie convenzionali l'utilizzo di una nuova tecnica ha consentito di realizzare cellule Car-T da donatore. Il caso descritto sul New England Journal of Medicine
L'utilizzo della terapia genica classica ha portato ad ottimi risultati. Ora, grazie a Crispr-Cas9, la cure delle emoglobinopatie diventa sempre più precisa. L'EMA ha da poco avviato l'iter di valutazione di exa-cel
Utilizzando la tecnica Crispr è possibile ottenere Car-T sempre più precise. Ma per avere cure su misura occorrerà attendere ancora molto tempo. Potenzialità e limiti di queste nuove cure anticancro
Beta talassemia ed anemia falciforme possono essere curate con successo modificando i geni responsabili della patologia. Una correzione definitiva grazie a CRISPR-Cas9, la forma più evoluta di terapia genica