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Oncologia
Daniele Banfi
pubblicato il 16-06-2017

Dallo studio delle malattie rare un aiuto nella lotta al cancro



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Quando il sistema di degradazione degli scarti cellulari rimane sempre acceso aumenta il rischio che la cellula si trasformi in tumore. Bloccare questo meccanismo potrebbe aiutare a fermare la crescita del cancro. Un importante risultato dall’Istituto Telethon di Genetica e Medicina (Tigem) di Napoli

Dallo studio delle malattie rare un aiuto nella lotta al cancro

Cosa c'entrano le malattie rare con il cancro? Anche se apparentemente il legame non c'è, nella realtà dei fatti alcuni meccanismi associati allo sviluppo di queste patologie sono alla base dell'insorgenza del cancro. Questo è il caso delle malattie lisosomiali. In uno studio condotto dall’Istituto Telethon di Genetica e Medicina (Tigem) di Napoli, il professor Andrea Ballabio è riuscito a dimostrare che un difetto nel funzionamento del gene TFEB - implicato nell'eliminazione delle sostanze di scarto - può portare allo sviluppo del cancro. I risultati sono stati pubblicati dalla rivista Science.


ELIMINARE GLI SCARTI

«Questa è una storia che parte da lontano - spiega il professore - e in particolare dal nostro “storico” interesse per quegli organelli cellulari chiamati lisosomi che sono coinvolti in un ampio gruppo di malattie genetiche rare, quelle da accumulo lisosomiale appunto. In queste gravi patologie, a causa di un difetto genetico, i lisosomi non svolgono a dovere il loro compito, ovvero quello di neutralizzare, grazie al loro ampio corredo di enzimi, le sostanze di scarto: il risultato è che queste sostanze si accumulano nelle cellule, danneggiandole irreversibilmente. Studiando il funzionamento dei lisosomi abbiamo però scoperto che questi organelli non sono dei semplici spazzini, ma dei fini regolatori del nostro metabolismo».

PRODURRE ENERGIA DAI LISOSOMI

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In particolare queste strutture vengono utilizzate dalle cellule quando c'è carenza di sostanze dalle quali ricavare energia. Questo è particolarmente utile in assenza di nutrienti e nella risposta all’esercizio fisico prolungato: quando ci sono poche risorse a disposizione l'organismo sfrutta le proprie riserve endogene di energia. In presenza di cibo, invece, questa via metabolica viene normalmente silenziata. Tutto ciò viene regolato dal gene TFEB.

TOGLIERE ENERGIA AL TUMORE

Qual è allora il legame con il cancro? Nello studio dei ricercatori italiani - a coordinare la ricerca insieme a Ballabio c'è la dottoressa Chiara Di Malta - gli scienziati hanno scoperto che se il sistema di regolazione controllato dal TFEB rimane sempre acceso le cellule iniziano a proliferare in modo indiscriminato. In particolare i ricercatori del Tigem hanno dimostrato che ciò avviene nel melanoma, nel tumore del rene e del pancreas. Ma c'è di più: bloccando l’azione di TFEB in modelli di laboratorio gli scienziati sono riusciti a bloccare la crescita tumorale. Un risultato importante che identifica un nuovo bersaglio per la cura dei tumori e apre nuovi scenari terapeutici.

Daniele Banfi
Daniele Banfi

Giornalista professionista è redattore del sito della Fondazione Umberto Veronesi dal 2011. Laureato in Biologia presso l'Università Bicocca di Milano - con specializzazione in Genetica conseguita presso l'Università Diderot di Parigi - ha un master in Comunicazione della Scienza ottenuto presso l'Università La Sapienza di Roma. In questi anni ha seguito i principali congressi mondiali di medicina (ASCO, ESMO, EASL, AASLD, CROI, ESC, ADA, EASD, EHA). Tra le tante tematiche approfondite ha raccontato l’avvento dell’immunoterapia quale nuova modalità per la cura del cancro, la nascita dei nuovi antivirali contro il virus dell’epatite C, la rivoluzione dei trattamenti per l’ictus tramite la chirurgia endovascolare e la nascita delle nuove terapie a lunga durata d’azione per HIV. Dal 2020 ha inoltre contribuito al racconto della pandemia Covid-19 approfondendo in particolare l'iter che ha portato allo sviluppo dei vaccini a mRNA. Collabora con diverse testate nazionali.


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