Barone Cristiana

a leucemia mielomonocitica giovanile (JMML) è un tumore infantile raro e poco studiato, per il quale attualmente non esiste alcun trattamento tranne il trapianto delle “cellule staminali ematopoietiche” (i precursori delle cellule del sangue). Questa opzione, tuttavia, è efficace solo nella metà dei pazienti. Comprendere le basi cellulari e molecolari di questo tumore è il punto di partenza per sviluppare nuove terapie specifiche per i pazienti. Studi recenti hanno evidenziato come l’infiammazione cronica abbia un ruolo nell’insorgenza di alcune leucemie mieloidi. Questo legame non è stato ancora stato provato per la JMML, sebbene alcuni studi preliminari in laboratorio abbiano evidenziato un’attivazione eccessiva della risposta infiammatoria in pazienti con JMML. Obiettivo della ricerca sarà studiare il ruolo dell’infiammazione nell’insorgenza della JMML. A questo scopo verrà utilizzato un modello animale di questa leucemia, che “simula” la malattia nei suoi sintomi più comuni. In questo modello, verranno modulati i processi infiammatori utilizzando approcci farmacologici e di ingegneria genetica, per stabilire se questo tipo di trattamento possa essere efficace nel contrastare l’insorgenza della JMML o il suo decorso.

Dove si svilupperà la ricerca:

Università degli Studi di Milano-Bicocca

La leucemia mielomonocitica giovanile (JMML) è una malattia rara che colpisce i bambini, caratterizzata da una crescita fuori controllo di alcune cellule del sangue. Provoca diverse problematiche, come anemia, un ingrossamento di organi come il fegato e la milza, e forte infiammazione. Le terapie disponibili, come il trapianto di cellule staminali, risultano spesso inefficaci a lungo termine, e solo metà dei bambini sopravvive a cinque anni dalla diagnosi. Studi recenti suggeriscono che l’infiammazione cronica possa avere un ruolo importante nello sviluppo della JMML. Questo progetto mira a studiare l’infiammazione come possibile causa e bersaglio terapeutico, analizzando due particolari vie cellulari (cGAS-STING e RLR), che regolano la risposta infiammatoria. Per studiarle, cellule leucemiche di pazienti con JMML verranno trapiantate in modelli animali, per testare l’efficacia di terapie antinfiammatorie nel rallentare la progressione della malattia. L’obiettivo finale è scoprire terapie più efficaci e specifiche per migliorare le prospettive di guarigione per i bambini affetti da leucemia mielomonocitica giovanile.