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L'esperto risponde

Come funzionano i virus nella terapia genica?

pubblicato il 28-04-2020

In caso di malattie in cui sia essenziale sostituire un gene difettoso, i virus possono rappresentare dei vettori per introdurli all’interno delle cellule desiderate

Come funzionano i virus nella terapia genica?

I virus possono rivelarsi preziosi anche per un’altra strategia terapeutica. In caso di malattie in cui sia essenziale sostituire un gene difettoso, o in cui sia necessario aggiungere uno o più geni che possano mettere in moto un meccanismo utile alla cura (come nel caso dei tumori o dell’infezione da Hiv), possono rappresentare dei vettori efficaci per introdurre questi geni all’interno delle cellule desiderate.


Questo approccio è la cosiddetta terapia genica, l’ambito più promettente soprattutto nella cura delle malattie genetiche, ma anche di altri tipi di patologie. La terapia genica è un filone di ricerca che ha preso avvio fin dagli anni Ottanta e che oggi inizia a dare i suoi frutti su malattie come le immunodeficienze severe combinate (SCID), la sindrome di Wiskott-Aldrich, la leucodistrofia metacromatica, la beta talassemia e alcuni tipi di tumore. Oggi le possibilità stanno aumentando grazie alla scoperta di nuove tecniche di editing genetico, in grado di modificare le sequenze di Dna semplice, puntuale e preciso.


Sono numerosi i virus pensati come vettori per la terapia genica: tra questi sono presenti i retrovirus (i primi a essere stati presi in considerazione
e di cui fa parte anche l’HIV), i lentivirus (una sottocategoria dei retrovirus,
in grado di infettare anche cellule che non si stiano replicando), gli adenovirus, i virus adenoassociati e gli Herpesvirus, ciascuno con capacità ed efficienza diversa a seconda del tipo di cellule e degli organi bersaglio.


La terapia genica può essere utilizzata somministrando dei virus modificati direttamente nel paziente, oppure si possono prelevare da questo delle cellule, «correggerle» in laboratorio per poi reinfonderle nel soggetto. Questa opzione è stata scelta per la cosiddetta tecnica delle cellule CAR-T: le cellule immunitarie (dette linfociti T) vengono modificate geneticamente per riconoscere e uccidere le cellule tumorali e poi reinfuse nei pazienti.


Quello della terapia genica è un ambito in piena espansione che, sebbene ancora ai suoi albori e per alcuni aspetti pionieristico, riserverà sempre
più sorprese nel prossimo futuro. 



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