19-12-2019

Che cos'è la terapia genica?

Risponde il professor Franco Locatelli, Direttore del Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica, IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma

Quando ci occupiamo di cellule geneticamente modificate per la cura dei pazienti non parliamo solo di cellule McCarthy, ma anche di terapia genica per malattia ereditaria. Da tempo gli scienziati di tutto il mondo si stanno impegnando per trovare approcci curativi attraverso la correzione del difetto genetico. I primi risultati sono stati ottenuti in Saks di pazienti straordinariamente rari, come sono i bambini affetti da immunodeficienze primitive. Oggi si sta aprendo una grande prospettiva per quella che è la malattia ereditaria del sangue più frequente: la talassemia. Si pensi che nel nostro paese 7.000 pazienti regolarmente hanno bisogno di trasfusioni e di trattamenti per rimuovere il sovraccarico di ferro, che altrimenti si accumulerebbe con le trasfusioni. Gli studi che sono stati realizzati nel corso degli ultimi anni ci dimostrano chiaramente che una larga proporzione di pazienti con una talassemia major, dipendente da trasfusione, può ottenere una risposta curativa definitiva attraverso gli approcci di terapia genica. Questo tipo di terapia, in una Sapsed particolare di pazienti , è già stata approvata dall'agenzia europea del farmaco e presto troverà setting applicativo routinario anche nel nostro paese.

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