malattie rare
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Nobel per la medicina a Ohsumi, scopritore dell’autofagia. Un processo complesso che, quando non funziona, è associato allo sviluppo di diverse malattie
La tecnica, messa a punto dagli scienziati italiani del San Raffaele, è in grado di sostituire il gene non funzionante dei piccoli affetti da ADA-SCID. E’ la prima terapia genica regolarmente approvata
Ogni anno si verificano 89 mila casi. Essendo rari ricerca e cure sono meno avanzate rispetto ai classici “big killer”. Ecco i dati del nuovo rapporto AIRTUM
La diagnosi precoce è fondamentale ma spesso non si riesce a dare il nome alla patologia. Oggi si celebra la nona Giornata Mondiale delle Malattie Rare
Pur essendo disponibili test per ben 40 patologie, in alcune regioni ci si ferma a tre. Il caso di Malika, morta per la tardiva diagnosi della malattia di Pompe, riaccende il dibattito
Aumenta il numero delle terapie disponibili, grazie a speciali incentivi alla ricerca e allo sviluppo. Ma i costi restano alti. Il 28 febbraio è la Giornata dedicata
Piero Santantonio, presidente dell'associazione Mitocon, racconta la quotidiana lotta delle persone colpite da malattie mitocondriali
Le malattie mitocondriali sono un gruppo di patologie rare, eterogenee e complesse. Cosa ne sappiamo? Cosa fa la ricerca? Chi aiuta i malati?