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Pediatria

«Così abbiamo ricostruito la pelle di un bambino farfalla»

pubblicato il 22-10-2018
aggiornato il 23-10-2018

Michele De Luca e Graziella Pellegrini hanno vinto (con Hirsch) il premio «Lombardia è Ricerca» per aver curato un bambino con epidermolisi bollosa

 «Così abbiamo ricostruito la pelle di un bambino farfalla»

Hassan, oggi, è un bambino come gli altri. Ha dieci anni, va a scuola e, soprattutto, «può giocare a pallone coi suoi coetanei, senza aver paura di sbucciarsi un ginocchio», rammentano Michele De Luca e Graziella Pellegrini, che assieme Tobias Hirsch si sono aggiudicati la seconda edizione del premio «Lombardia è Ricerca», assegnato dall'ente Regionale: un milione di euro, di cui 700mila da reinvestire in progetti da portare avanti con università, ospedali e istituti di ricerca lombardi. Quello che è banale per molti, non lo era per questo bambino siriano, residente in Germania. Soffriva di epidermolisi bollosa, una malattia determinata da un'alterazione genetica che porta la sua pelle a «sfarinarsi»: da qui l'attributo di «bambini-farfalla», perché la superficie del loro corpo può dissolversi proprio come le ali dell'insetto. Se la storia può essere raccontata coniugando i verbi al passato, il merito è da riconoscere ai tre scienziati individuati dalla giuria presieduta da Giuseppe Remuzzi


Ad aggiudicarsi la prima edizione del premio fu Giacomo Rizzolatti


MEDICINA RIGENERATIVA E TERAPIA GENICA

Nell'autunno del 2015, mentre Hassan era in fin di vita con ormai più di tre quarti del suo corpo privo di pelle, fiaccato dalla febbre innescata da diverse infezioni, De Luca e Pellegrini furono contattati dai chirurghi della Ruhr Universitat di Bochum, che ormai non avevano alternative: potevano soltanto provare a estendere anche a Hassan la sperimentazione clinica che De Luca e Pellegrini avevano avviato in Italia, effettuando due interventi. Gli scienziati ricordano il tormento di quelle ore. «Non fu semplice dire di sì, perché, per la gravità della malattia, questo bambino non sarebbe rientrato nel nostro trial clinico. Ma la situazione era disperata: Hassan probabilmente sarebbe morto in pochi giorni», per dirla con De Luca, che decise però di imbattersi in questa sfida. Da Bochum si fece spedire una biopsia cutanea del piccolo siriano: da lì iniziò il lavoro degli scienziati del centro di medicina rigenerativa dell'Università di Modena e Reggio Emilia. In laboratorio fu modificato il difetto genetico alla base della malattia e si lasciò ricrescere, grande come un lenzuolo, un unico lembo di cute: priva delle caratteristiche riscontrabili nell'epidermolisi bollosa. Dopodiché ebbe iniziò la seconda parte del trattamento. 

MEDICINA RIGENERATIVA E TERAPIE
DI PRECISIONE: A CHE PUNTO SIAMO? 

HASSAN COME PUNTO DI PARTENZA

I due scienziati volarono in Germania, per l'intervento che fu effettuato da Hirsch, coadiuvato dai pediatri Tobias Rothoeft e Norbert Teig e dal dermatologo Johann Bauer. Primo step: la sostituzione della pelle a livello dei quattro arti. De Luca scandisce i ricordi di quei momenti. «Dopo l'operazione, fu necessario lasciare Hassan immobile per una settimana e avvolto in fasce bianche, come una mummia. Ma quando tornammo a Bochum per verificare l'esito dell'intervento, il risultato fu stupefacente. Vedere la pelle rosa crescere in maniera uniforme sul corpo di quel bambino, fu la più grande emozione della mia vita». Incassato questo risultato, si poté procedere: con l'intervento al resto del corpo. Oggi Hassan, tre anni dopo essere uscito dalla sala operatoria, non ha sviluppato alcuna lesione bollosa. Segno che l'intera procedura, alle cui radici c'è un mix di medicina rigenerativa e terapia genica, ha dato i risultati sperati. «Un'esperienza di questo tipo giustifica una carriera intera, ma noi ci consideriamo al punto di partenza», ammette Graziella Pellegrini, tra le più fidate collaboratrici di De Luca. 


Terapia genica: storia di un successo italiano

LE PROSPETTIVE DELLA SCOPERTA 

Per arrivare a questo risultato, i due scienziati sono partiti da quanto già fatto per il trattamento delle ustioni, aggiungendoci l'aspetto della terapia genica: necessario per trattare una malattia «scritta» nel Dna. Lo stesso passaggio ha portato alla messa a punto (sempre sotto l'egida di De Luca e Pellegrini) anche di «Holoclar» (il trattamento che permette di ritornare a vedere dopo ustioni chimiche agli occhi) e - questa volta da parte del gruppo di ricercatori coordinato da Luigi Naldini al San Raffaele - di «Strimvelis» (che cura un'immunodeficienza congenita). «Ma per quanto riguarda l'epidermolisi bollosa siamo ancora in una fase di sperimentazione di fase 1 - ribadisce De Luca, onde evitare facili illusioni -. C'è da consolidare la pratica e soprattutto puntare a estenderla a tutti i bambini affetti dalla malattia, non soltanto a quelli colpiti dalla forma giunzionale di cui soffriva Hassan». Il premio, in termini di investimenti, farà «risparmiare» almeno cinque anni agli scienziati. Confessa Remuzzi, direttore scientifico dell'Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri, che «tra le diverse candidature, c'era anche quella di James Allison e Tasuku Honjo, i vincitori dell'ultimo Nobel per la Medicina. Ma abbiamo voluto dare il giusto risalto a un settore su cui ci sono meno investimenti e a un risultato che ha già dimostrato in concreto di poter cambiare la vita dei pazienti».

PREMIAZIONE L'8 NOVEMBRE AL TEATRO LA SCALA

I ricercatori dovranno rinvestire il 70 per cento del milione di euro aggiudicatosi - cifra superiore a quella che finisce nelle tasche dei vincitori del premio Nobel - in progetti di ricerca che coinvolgeranno istituzioni lombarde. I dettagli delle partnership saranno resi noti più avanti, ma sicuramente, oltre a portare avanti la ricerca sull'epidermolisi bollosa («la malattia può colpire anche gli organi interni e non siamo ancora in grado di intervenire su quelle lesioni», aggiunge De Luca), «partirà un trial per la ricostruzione dell'uretra nei pazienti affetti da ipospadia posteriore, una malformazione congenita caratterizzata da un'alterata struttura del canale che collega la vescica con l'esterno», anticipa Pellegrini. La cerimonia di premiazione è in programma l'8 novembre al Teatro La Scala di Milano, nella «Giornata della Ricerca» istituita in occasione dell'anniversario della morte di Umberto Veronesi. Nell'occasione la Fondazione consegnerà ai vincitori una scultura realizzata dall'artista Piero Gemelli.

 

Nel link che segue le indicazioni per partecipare alla cerimonia: 

http://www.openinnovation.regione.lombardia.it/it/premio-internazionale-lombardia-e-ricerca-edizione2018#anchor-form2

 

Fabio Di Todaro
Fabio Di Todaro

Giornalista professionista, lavora come redattore per la Fondazione Umberto Veronesi dal 2013. Laureato all’Università Statale di Milano in scienze biologiche, con indirizzo biologia della nutrizione, è in possesso di un master in giornalismo a stampa, radiotelevisivo e multimediale (Università Cattolica). Messe alle spalle alcune esperienze radiotelevisive, attualmente collabora anche con diverse testate nazionali ed è membro dell'Unione Giornalisti Italiani Scientifici (Ugis).


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