Come ogni anno, la prestigiosa rivista Science ha selezionato alcuni degli studi scientifici che, per solidità dei dati e potenziale impatto, hanno segnato un punto di svolta. Per l’ambito medico, la scelta dei "Breakthrough of the Year 2025" racconta una ricerca che avanza su più fronti: terapie geniche su misura, nuovi antibiotici contro le resistenze, legami inediti tra sistema nervoso e cancro, xenotrapianti sempre più vicini alla clinica. Quattro storie diverse ma un filo conduttore comune: spostare un confine che sembrava fermo. Ecco una breve descrizione degli studi premiati e il rimando agli approfondimenti.
TERAPIA GENICA: QUANDO LA CURA È SU MISURA
Per la prima volta al mondo, un neonato affetto da una rarissima e letale malattia metabolica ha ricevuto una terapia genica personalizzata, progettata per correggere una singola mutazione del suo DNA. In pochi mesi i ricercatori hanno disegnato, testato e somministrato un trattamento basato su base editing, una forma di editing genetico di precisione che evita i tagli nella doppia elica.
Il risultato non è solo clinico. È concettuale. Dimostra che l’approccio “N-of-1” -una cura costruita per un singolo paziente- non è più solo teoria. Restano interrogativi su costi, sostenibilità e sicurezza a lungo termine.
Leggi il nostro approfondimento: Prima terapia genica su misura al mondo: base editing in un neonato con CPS1 (di Daniele Banfi)
NUOVI ANTIBIOTICI: UNA RISPOSTA ALLA GONORREA RESISTENTE
Dopo decenni di stallo, arrivano due nuovi antibiotici contro la gonorrea, una delle infezioni sessualmente trasmesse più diffuse al mondo e sempre più difficile da curare. Gepotidacin e zoliflodacin hanno dimostrato efficacia in studi clinici di fase avanzata e sono stati accolti come una svolta attesa da anni. Agiscono su bersagli batterici diversi rispetto ai farmaci tradizionali e, soprattutto, sono somministrabili per via orale. Una buona notizia, in un contesto in cui le resistenze stanno erodendo le poche opzioni rimaste. Ma Science lo sottolinea con chiarezza: «senza un uso prudente e una sorveglianza continua, anche queste armi rischiano di avere una vita breve».
Leggi il nostro approfondimento: Malattie sessualmente trasmesse: finalmente due nuovi antibiotici efficaci (di Daniele Banfi)
NEURONI E CANCRO: UN’ALLEANZA INASPETTATA
I tumori non crescono da soli. Sempre più studi mostrano come riescano a coinvolgere cellule sane nel loro progetto di espansione. Tra queste, anche i neuroni. Quest’anno la ricerca ha chiarito uno dei meccanismi più sorprendenti: le cellule nervose possono cedere mitocondri alle cellule tumorali, fornendo loro energia extra e favorendo la diffusione metastatica. Un aiuto concreto, misurabile, osservato in modelli animali e in campioni umani. Il dato cambia il modo di guardare al microambiente tumorale. E apre una nuova domanda terapeutica: se interrompere questo scambio fosse possibile, si potrebbe rallentare la progressione della malattia?
Leggi il nostro approfondimento: Quando il tumore cresce grazie anche al cervello (di Daniele Banfi)
XENOTRAPIANTI: PASSI AVANTI, SENZA ILLUSIONI
Il trapianto di organi animali nell’uomo resta una delle sfide più ambiziose della medicina. Nel 2025 sono arrivati segnali importanti: reni di maiale geneticamente modificati hanno funzionato per mesi in pazienti umani e sono partiti i primi veri trial clinici autorizzati.
Non siamo ancora alla soluzione della carenza di organi. Nessun trapianto animale ha garantito una sopravvivenza a lungo termine. Ma rispetto al passato, i progressi sono misurabili. Migliori modifiche genetiche, migliore controllo del rigetto. Meno promesse, più dati.
Ed è proprio questo, secondo Science, il vero cambio di passo.
Leggi il nostro approfondimento: Trapianto di polmone da maiale a uomo: cosa c’è di vero? (di Daniele Banfi)
