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Leucemia mieloide acuta

PALM Research Project®: una piattaforma di ricerca per la leucemia mieloide acuta

Fondazione Veronesi ha deciso di rinnovare il proprio impegno nella ricerca oncologica pediatrica attraverso PALM Research Project®, focalizzato sulla leucemia mieloide acuta (LMA) pediatrica, un tumore del sangue molto aggressivo che colpisce i bambini. 

Con PALM Research Project® nasce una nuova rete italiana e internazionale di istituti specializzati in campo oncoematologico, finanziata da Fondazione Veronesi con oltre 3 milioni di euro e coordinata dall’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma. Un traguardo fondamentale di PALM Research Project® sarà l'avvio di un innovativo studio clinico in Europa, che per la prima volta sperimenterà l'uso di una immunoterapia genetica avanzata, basata sulle cellule CAR-Natural Killer (CAR-NK), per trattare la leucemia mieloide acuta nei bambini. Inoltre, il progetto mira a sviluppare nuove tecniche di diagnosi per questa malattia, rendendo possibile identificare meglio il grado di aggressività e trattarla più efficacemente e anche in modo più paziente-specifico. Per questo fine, il progetto impiega tecnologie avanzate come il sequenziamento di nuova generazione (Next Generation Sequencing) e l'analisi su singole cellule (Single Cell Analysis).

La piattaforma PALM non solo mira a migliorare le cure per i bambini italiani affetti da LMA, ma prevede la condivisione dei protocolli di cura per estendere il suo impatto ai pazienti pediatrici in tutta Europa.

L'innovazione è al centro di PALM Research Project®, che non solo mira ad aumentare il tasso di guarigione nei bambini affetti da LMA, ma anche ad aprire nuove strade di trattamento per gli adulti in futuro.

Istituti coinvolti

Dipartimento di Epidemiologia e Prevenzione Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, Roma (centro coordinatore)

Clinica di Oncoematologia Pediatrica Azienda Ospedale, Università di Padova

Istituto Europeo di Oncologia, Milano

MD Anderson Cancer Center, Houston (USA)

Durata

5 anni

fonti

Zachary Graff et al. Navigating Treatment Options and Communication in Relapsed Pediatric AML. Am Soc Clin Oncol Educ Book 44, e438690(2024).

DOI:10.1200/EDBK_438690

Ultimo aggiornamento:28.05.2025

Le parole del Professor Franco Locatelli

 

Coordinatore della Piattaforma Palm Research Project ®

Presidente del Consiglio Superiore di Sanità del Ministero della Salute Direttore dell’Area di Onco-Ematologia, Terapia Cellulare, Terapie Geniche e Trapianto Emopoietico dell’IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, Roma

Professore Ordinario di Pediatria presso l’Università Cattolica del Sacro Cuore, Roma

La leucemia mieloide acuta pediatrica

La leucemia mieloide acuta pediatrica (LMA) rappresenta il 20% dei casi di leucemia acuta: in Italia ogni anno si registrano circa 70 nuovi casi. Oggi le forme di LMA recidive o refrattarie non hanno trattamenti efficaci, e la probabilità di sopravvivenza in questi casi è solo del 30%. È quindi necessario e urgente mettere a punto nuove opzioni terapeutiche.

  • 20%
    dei casi di leucemia pediatrica sono LMA
  • 30%
    dei pazienti recidiva o risulta refrattrio alle cure a disposizione
  • 30%
    la probabilità di sopravvivenza in caso di LMA recidiva o refrattaria alle terapie