Leucodistrofia metacromatica
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Come funzionano i virus nella terapia genica?In caso di malattie in cui sia essenziale sostituire un gene difettoso, i virus possono rappresentare dei vettori per introdurli all’interno delle cellule desiderate Leucodistrofia dell’adulto: nuovo approccio dall’interferenza a RnaIpotizzato un possibile approccio terapeutico per le malattie determinate dalla duplicazione di un gene (come la leucodistrofia). La ricerca sostenuta da Fondazione Umberto Veronesi Spegnere quel gene in più che causa la leucodistrofiaCi sta provando Elisa Giorgio a Torino: grazie a piccole molecole di Rna. Esse riconoscono e spengono la copia in più del gene per la Lamina B, che in eccesso provoca la degenerazione dei neuroni Glioblastoma multiforme: speranze dalla terapia genica?Risultati promettenti per ora in vitro e su modello animale. Nelle cellule malate inserito un gene “killer”. Potrebbe servire a combattere le recidive del più aggressivo tumore cerebrale Nuove conferme dalla terapia genica per la cura dell’emofilia BI benefici e i ridotti sanguinamenti hanno trovato conferme anche a cinque anni dal trattamento. Ma servono riscontri anche sulla forma A prima di avviare una sperimentazione clinica sull'uomo Malattie rare: con la terapia genica una cura tutta italianaUna delle patologie è venuta alla ribalta con la piccola Sofia dopo un servizio del programma “Le Iene”. Uno studio tutto italiano offre concrete speranze di cura