sindrome di Wiskott-Aldrich
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Come funzionano i virus nella terapia genica?In caso di malattie in cui sia essenziale sostituire un gene difettoso, i virus possono rappresentare dei vettori per introdurli all’interno delle cellule desiderate Beta talassemia: la terapia genica funzionaSperimentata con successo una terapia genica per la cura della beta talassemia. A metterla a punto i ricercatori del San Raffaele di Milano. Efficacia e sicurezza raggiunte Via libera allo screening neonatale per le malattie congeniteL’estensione dello screening neonatale inserita nei Livelli Essenziali di Assistenza: con una puntura sul tallone si scopriranno malattie che colpiscono un neonato su duemila. Resta da capire se tutte le Regioni marceranno allo stesso passo Glioblastoma multiforme: speranze dalla terapia genica?Risultati promettenti per ora in vitro e su modello animale. Nelle cellule malate inserito un gene “killer”. Potrebbe servire a combattere le recidive del più aggressivo tumore cerebrale Sindrome di Wiskott-Aldrich: la terapia genica funzionaPresentati al convegno della Società americana di Ematologia i dati a lungo termine dei pazienti trattati con l'innovativa tecnica. Sostituendo il gene difettoso si può curare la malattia Malattie rare: con la terapia genica una cura tutta italianaUna delle patologie è venuta alla ribalta con la piccola Sofia dopo un servizio del programma “Le Iene”. Uno studio tutto italiano offre concrete speranze di cura