terapia genica
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«Taglia e cuci» del Dna: il genome editing tra scienza ed eticaChiara Tonelli, presidente del comitato scientifico di Fondazione Veronesi. «Potenzialità fuori discussione, ma è giusto fissare dei limiti» Come funzionano i virus nella terapia genica?In caso di malattie in cui sia essenziale sostituire un gene difettoso, i virus possono rappresentare dei vettori per introdurli all’interno delle cellule desiderate Beta talassemia: con la terapia genica pazienti liberi dalle trasfusioniLa terapia genica funziona. I malati di beta talassemia potranno dire addio alle trasfusioni. I risultati presentati al congresso ASH Car-T: una prospettiva per curare anche le malattie del cuore?Insufficienza cardiaca, si aprono nuove prospettive di cura con le Car-T. Nei topi fibrosi ridotta ricorrendo ai linfociti T ingegnerizzati in laboratorio Il gene della longevità «agisce» proteggendo i vasi sanguigniIl gene BPIFB4 sembra funzionare anche se trasferito in altri individui. La scoperta porta (anche) la firma di Elena Ciaglia, ricercatrice di Fondazione Umberto Veronesi Leucodistrofia dell’adulto: nuovo approccio dall’interferenza a RnaIpotizzato un possibile approccio terapeutico per le malattie determinate dalla duplicazione di un gene (come la leucodistrofia). La ricerca sostenuta da Fondazione Umberto Veronesi Beta talassemia: trasfusioni addio con la terapia genicaLa terapia genica per la beta talassemia funziona. I livelli di emoglobina vengono ristabiliti ed è possibile dire addio alle trasfusioni. I risultati a lungo termine presentati al congresso EHA Beta-talassemia: la terapia genica è la cura definitivaLa terapia genica funziona. Un rivoluzione per i pazienti con beta-talassemia trasfusione dipendente