terapia genica

L'utilizzo della terapia genica classica ha portato ad ottimi risultati. Ora, grazie a Crispr-Cas9, la cure delle emoglobinopatie diventa sempre più precisa. L'EMA ha da poco avviato l'iter di valutazione di exa-cel

Beta talassemia ed anemia falciforme possono essere curate con successo modificando i geni responsabili della patologia. Una correzione definitiva grazie a CRISPR-Cas9, la forma più evoluta di terapia genica

Evitare gli effetti tossici di chemioterapia e radioterapia prima del trapianto di cellule staminali è possibile. Tutto ciò grazie al protocollo di trapianto accoppiato a mobilizzazione messo a punto dai ricercatori dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la Terapia Genica di Milano

L'emofilia può oggi essere trattata con le terapie sostitutive del fattore VIII. Ma il vero obbiettivo del futuro è la cura definitiva con la terapia genica

Oggi con la terapia genica è possibile rimarginare le lesioni causate dall'epidermolisi bollosa. Dalla terapia ex-vivo a quella in gel, la storia di come è cambiato il trattamento dei bambini farfalla

A tre anni di distanza dal trattamento con terapia genica il 90% dei pazienti non necessità più di trasfusioni di sangue. La guarigione è possibile

Rigenerare il tessuto cardiaco grazie alla terapia genica è possibile. Il risultato, ottenuto nei maiali, apre la strada alla sperimentazione nell'uomo

Spegnere il gene causa della malattia grazie alla Crisp-Cas9. E' ciò che è stato fatto con successo nelle persone con amiloidosi ATTR