terapia genica

Sino a qualche tempo fa si poteva agire solo sulle abitudini alimentari. Oggi con la terapia enzimatica sostitutiva i pazienti possono cambiare radicalmente il loro modo di mangiare

Somministrare l'mRNA utile alla produzione dell'enzima mancante. In attesa della terapia genica potrebbe essere questo il modo per curare l'acidemia propionica

Spegnere il gene PCSK9 senza intervenire sulla sequenza. Così, nel modello animale, i livelli di colesterolo rimangono bassi nel tempo. Un approccio che potrebbe essere replicato per altre patologie

L'ADA-SCID si può curare con successo e in maniera definitiva. Fondamentale è la diagnosi precoce ma la malattia non è inclusa nello screening neonatale

Tre quarti dei pazienti affetti da anemia falciforme vive in nazioni dove è difficile accedere alle terapie di base. Essere curati con Crispr rimane un miraggio

Exagamglogene autotemcel è la prima terapia genica con Crispr ad essere approvata. Un'impresa scientifica che non deve fare dimenticare le difficoltà di accesso a queste terapie e non solo

L'utilizzo della terapia genica classica ha portato ad ottimi risultati. Ora, grazie a Crispr-Cas9, la cure delle emoglobinopatie diventa sempre più precisa. L'EMA ha da poco avviato l'iter di valutazione di exa-cel

Beta talassemia ed anemia falciforme possono essere curate con successo modificando i geni responsabili della patologia. Una correzione definitiva grazie a CRISPR-Cas9, la forma più evoluta di terapia genica