Il nuovo progetto finanziato da Fondazione Veronesi è incentrato su uno studio clinico multicentrico europeo coordinato dall’Ospedale Bambino Gesù̀ di Roma e dedicato ai bambini con neuroblastoma ad alto rischio e malattia recidivata o refrattaria ai trattamenti convenzionali. L'obiettivo è valutare l’efficacia di una nuova terapia basata sull’utilizzo di cellule CAR-T, ingegnerizzate per riconoscere e attaccare in modo mirato la proteina GD2, presente sulle cellule tumorali.
UN PROTOCOLLO DI CURA INTERNAZIONALE PER I BAMBINI
Il progetto, che avrà la durata di 4 anni e prevede un investimento pari a 4,8 milioni di euro, coinvolgerà l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù – principale polo di ricerca e cura pediatrica in Europa - come centro di riferimento, l’Institut Gustav Roussy di Villejuif, il Great Ormond Street Hospital for Children di Londra, il Vall d’Hebron University Hospital di Barcellona, il Charité – Universitätsmedizin di Berlino e il St. Anna Children’s Cancer Research Institute di Vienna.
“L’obiettivo di Fondazione Veronesi è da sempre quello di aumentare le percentuali di guarigione e migliorare la qualità di vita dei bambini colpiti da tumore – sottolinea Paolo Veronesi, Presidente di Fondazione Veronesi -. Il sostegno a questo studio europeo sul neuroblastoma ad alto rischio rappresenta un passo concreto in questa direzione: investire nella ricerca clinica più avanzata, promuovere la collaborazione internazionale e rendere accessibili terapie innovative per i piccoli pazienti che non rispondono alle cure convenzionali. Attraverso questo finanziamento Fondazione rinnova il proprio impegno affinché anche le forme pediatriche di tumore più complesse possano avere nuove e reali prospettive di cura”.
IL NEUROBLASTOMA AD ALTO RISCHIO
Il neuroblastoma è il tumore solido extracranico più̀ comune dell’infanzia e rappresenta circa l’8% di tutte le neoplasie pediatriche. Purtroppo, circa la metà dei bambini colpiti da questa malattia riceve una diagnosi di neuroblastoma ad alto rischio. In questi casi, nonostante i trattamenti intensivi, la probabilità̀ che la malattia si ripresenti o diventi resistente alle cure è ancora molto elevata, intorno al 50%.
Più nel dettaglio, lo studio si propone di confermare su scala multicentrica internazionale l’efficacia delle cellule GD2 CAR-T in pazienti la cui malattia si è dimostrata resistente o è ricomparsa dopo le terapie standard di prima linea.
L’efficacia delle cellule GD2 CAR-T è già̀ stata testata in uno studio iniziale condotto presso l’Ospedale Bambino Gesù di Roma che ha mostrato risultati promettenti con un tasso di risposta del 77% e un profilo di tossicità̀ gestibile, senza evidenza finora di effetti collaterali a lungo termine.
Se i risultati positivi già̀ osservati presso il Bambino Gesù di Roma verranno confermati, il passo successivo sarà quello di rendere la terapia con cellule GD2 CAR-T disponibile a un numero sempre maggiore di bambini in Europa.
“Siamo particolarmente grati a Fondazione Veronesi per lo straordinario supporto che, attraverso questo finanziamento, ci fornisce. Sarà per noi possibile, in questo modo, poter confermare l’efficacia di questo approccio e renderlo disponibile sia nel contesto dello studio, sia in futuro a un numero sempre più elevato di bambini in Europa. I dati che abbiamo ottenuto nello studio da noi inizialmente condotto ci indicano che, grazie alle cellule CAR T, possiamo incrementare di 4 volte le probabilità di recupero dei pazienti con neuroblastoma che non rispondono ai trattamenti convenzionali. Fondazione Veronesi conferma anche con questa iniziativa, che fa seguito ad altre già supportate nel recente passato, l’attenzione particolare per il mondo dell’oncologia pediatrica e la intrinseca natura d’Istituzione aperta all’innovazione e a promuovere l’applicazione clinica delle terapie più avanzate e di frontiera” - commenta Franco Locatelli, Professore Ordinario di Pediatria all’Università Cattolica del Sacro Cuore e Responsabile dell’Area di Oncoematologia Pediatrica e Terapia Cellulare e Genica dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma.
LE PROSPETTIVE FUTURE
L’esito potenziale più rilevante della ricerca proposta è la definizione di un nuovo standard di cura per bambini e adolescenti con neuroblastoma ad alto rischio che manifestano una prima recidiva o una progressione della malattia durante o dopo il trattamento di prima linea. In particolare, lo studio definirà l’approccio ottimale per gestire i pazienti alla prima recidiva testando la somministrazione sequenziale di diverse strategie di reinduzione e GD2-CART01 come terapia di consolidamento.
“Questo studio rappresenta uno dei pochi progetti accademici multicentrici e internazionali nel suo campo e favorirà la collaborazione tra le istituzioni coinvolte, promuovendo lo sviluppo di tecnologie all’avanguardia per il trattamento di questa malattia. Inoltre, potrebbe aprire la strada a nuove terapie per diverse patologie oncologiche dal momento che il bersaglio molecolare GD2 è presente anche sulla superficie di altre cellule tumorali, come quelle di diversi tipi di neoplasie cerebrali, melanoma, retinoblastoma e sarcoma osseo” - afferma Valentina Gambino, coordinatrice piattaforme di ricerca e cura di Fondazione Veronesi.
