Spesso, prima che un nuovo farmaco antitumorale sia formalmente approvato, rimborsato o comunque disponibile nella pratica clinica, alcuni pazienti possono accedervi attraverso gli strumenti di early access, cioè di accesso precoce alle terapie. Una possibilità preziosa, soprattutto in oncologia, dove il tempo può fare la differenza. Ma che in Italia continua a scontrarsi con procedure complesse, tempi non sempre compatibili con le esigenze cliniche e un carico burocratico rilevante. A confermarlo sono i dati di una survey dell’Associazione Italiana di Oncologia Medica (AIOM), diffusa tra gli oncologi italiani a maggio 2026 e presentata alla Conferenza Nazionale AIOM a Bologna: il 92% degli oncologi ha utilizzato farmaci antitumorali non rimborsati dal SSN e al di fuori di sperimentazioni cliniche. Ma non senza difficoltà burocratiche.
«In oncologia, il fattore tempo è quasi sempre cruciale rispetto alla storia naturale della malattia e alle necessità cliniche dei pazienti», sottolinea Massimo Di Maio, Presidente Nazionale AIOM. Da qui, prosegue, «l’esigenza di avere strumenti efficaci e sicuri per un accesso rapido e precoce alle terapie innovative». Perché l’early access, afferma Di Maio, «è un diritto che va garantito ai nostri pazienti».
COS’È L’EARLY ACCESS
Con il termine early access si indicano quei percorsi che permettono a un paziente di ricevere un farmaco prima della sua piena disponibilità nella pratica clinica ordinaria. Può trattarsi, ad esempio, di un medicinale già approvato dall’Agenzia Europea dei Medicinali ma non ancora rimborsato in Italia, oppure di una terapia utilizzata in condizioni particolari, in assenza di alternative valide. Nel nostro Paese i principali strumenti sono il Fondo AIFA del 5%, la legge 648/1996, l’uso compassionevole o nominale con fornitura gratuita da parte dell’azienda farmaceutica e, in alcuni casi, la prescrizione off label, cioè al di fuori delle indicazioni ufficialmente approvate.
L’utilità di questi percorsi è evidente. Consentono di non perdere opportunità terapeutiche in una fase in cui il farmaco non è ancora entrato nella disponibilità ordinaria del Servizio Sanitario Nazionale, ma può già rappresentare una possibilità concreta per alcuni pazienti. Non solo. L’impiego precoce di queste terapie può generare informazioni importanti anche dal punto di vista scientifico, perché permette di raccogliere dati su tollerabilità, tossicità ed efficacia in una popolazione reale di pazienti. «Finora in Italia è stata poco sfruttata l’informazione scientifica proveniente da pazienti trattati in questo particolare setting», ricorda Di Maio. Dati che, aggiunge, potrebbero essere utili anche a fini regolatori, perché aiutano a capire «come e quanto funziona un nuovo trattamento in una popolazione reale di pazienti italiani».
LE DIFFICOLTÀ
Il problema è che l’accesso precoce resta inserito in un quadro normativo e amministrativo complesso. Secondo la survey AIOM, molti oncologi segnalano ostacoli procedurali soprattutto nella compilazione dei moduli, nei passaggi autorizzativi e nei tempi di risposta. Il 44% dichiara di aver incontrato difficoltà nell’ambito del Fondo AIFA 5%. Il 32% nel richiedere un farmaco off label. Il 29% nell’utilizzare programmi di uso compassionevole o nominale. Il 13% nel ricorrere alla legge 648/1996.
«È evidente che in Italia l’accesso precoce ai farmaci innovativi si inserisce in un quadro normativo ancora eterogeneo e complesso», osserva Rossana Berardi, Presidente Eletto AIOM. Gli strumenti disponibili, spiega, rappresentano opportunità importanti, ma non sempre ottengono parere favorevole e, in alcuni casi, i tempi di risposta risultano difficilmente compatibili con le esigenze cliniche dei pazienti. Il rischio è che queste criticità finiscano per scoraggiare il ricorso a percorsi che possono fare la differenza per i malati.
Il dato positivo è che la collaborazione con le farmacie ospedaliere sembra funzionare: otto oncologi su dieci la giudicano buona. Ma questo non basta a compensare le criticità del sistema. «È quindi necessario semplificare le procedure, rendere più omogenei i percorsi e ridurre gli appesantimenti burocratici», sottolinea Berardi, affinché l’innovazione possa arrivare in modo più tempestivo a chi ne ha bisogno.
Il quadro, tuttavia, non è solo negativo. «L’early access è una pratica consolidata in quasi tutti i Paesi europei. I meccanismi di regolamentazione sono diversi da Paese a Paese e riflettono le caratteristiche dei singoli servizi sanitari. In questo contesto non bisogna dimenticare che l’Italia è stata finora uno dei primi Paesi in Europa per disponibilità nella pratica clinica di farmaci innovativi», un dato particolarmente evidente proprio in oncologia» spiega Giuseppe Curigliano, Presidente Eletto ESMO-European Society for Medical Oncology
La semplificazione, però, non significa eliminare i controlli. Come ricorda Pierluigi Russo, Direttore Tecnico-Scientifico dell’AIFA, «le procedure amministrative rappresentano anche uno strumento essenziale a tutela dell’interesse pubblico». Il punto è riconoscerne il valore, continuando però a lavorare per renderle più efficienti. In un sistema universalistico come quello italiano, l’accesso alle cure deve infatti tenere insieme due esigenze: garantire ai pazienti i farmaci associati alle migliori evidenze disponibili e preservare la sostenibilità della spesa pubblica.
IL CASO DEL TUMORE AL PANCREAS
Un esempio concreto di quanto il tema sia attuale arriva dal tumore al pancreas. All’ultimo congresso dell’American Society of Clinical Oncology (ASCO), come raccontato in questo nostro approfondimento, sono stati presentati i risultati di daraxonrasib, un nuovo farmaco orale diretto contro RAS, una delle alterazioni molecolari più frequenti nell’adenocarcinoma pancreatico. Nello studio di fase III RASolute 302, condotto in pazienti con tumore del pancreas metastatico già trattati in precedenza, daraxonrasib ha migliorato in modo significativo la sopravvivenza rispetto alla chemioterapia.
Il dato ha suscitato grande attenzione perché il tumore del pancreas resta una delle neoplasie più difficili da trattare e perché, per molti anni, i progressi terapeutici sono stati limitati. Tuttavia il farmaco, ad oggi, non è ancora approvato né in Europa né in Italia. L’Agenzia Europea dei Medicinali gli ha riconosciuto la designazione di farmaco orfano, un passaggio importante nello sviluppo regolatorio, ma questa designazione non equivale all’autorizzazione all’immissione in commercio e non rende automaticamente disponibile il medicinale per i pazienti.
La differenza con gli Stati Uniti è evidente. La Food and Drug Administration ha infatti autorizzato un programma di expanded access per consentire l’impiego di daraxonrasib in pazienti selezionati con tumore del pancreas metastatico già trattato. In Italia, invece, al momento non risulta attivo un percorso analogo di accesso precoce. Perché ciò avvenga, non basta che il dato clinico sia promettente: serve anche che l’azienda produttrice possa attivare formalmente il percorso previsto, interloquire con AIFA attraverso i canali regolatori e garantire, nel caso dell’uso compassionevole, la fornitura gratuita del medicinale. È proprio in questa distanza tra evidenza scientifica, procedure regolatorie e disponibilità reale per i pazienti che si inserisce il tema sollevato da AIOM.
