Pediatria

Funziona lo «speciale» trapianto di midollo per il piccolo Alessandro

pubblicato il 24-01-2019

Alessandro non trovava un donatore di midollo osseo compatibile. Grazie ad una tecnica messa a punto al Bambino Gesù il trapianto è andato a buon fine

Funziona lo «speciale» trapianto di midollo per il piccolo Alessandro

Lo «speciale» trapianto di midollo su Alessandro, il bimbo italo-inglese che lo scorso mese di ottobre ha mobilitato migliaia di persone nella ricerca di un donatore compatibile, sta funzionando e oggi il piccolo verrà dimesso. A darne notizia è l'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, la struttura dove grazie ad una particolare tecnica anti-rigetto il papà del piccolo ha potuto donare il midollo al figlio.

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Nell'estate del 2018 al piccolo Alessandro viene diagnosticata la linfoistiocitosi emofagocitica, una malattia rara che consiste nella proliferazione incontrollata di alcune cellule del sangue. In assenza di cure specifiche l'unica soluzione è il trapianto di midollo. In assenza di esso la malattia non lascia scampo nel giro di pochi mesi. Una vera e propria corsa contro il tempo. Nonostante la grande prova di generosità da parte di tutta Italia - interminabili le file di tanti giovani per sottoporsi agli esami di rito per valutare la compatibilità - un donatore non è stato trovato. 

RENDERE COMPATIBILE IL TRAPIANTO DA GENITORE

Negli ultimi 20 anni, per aumentare il successo dei trapianti, si è investito nell'utilizzo di uno dei due genitori come donatore di cellule staminali emopoietiche, per definizione, immunogeneticamente compatibile per il 50% con il proprio figlio. Una strada comunque non sempre percorribile: i trapianti da uno dei due genitori hanno una probabilità di successo significativamente inferiore a quella ottenibile impiegando come donatore un fratello o una sorella o un soggetto identificato al di fuori dell'ambito familiare. Partendo da questo dato gli scienziati del Bambino Gesù nel 2014 hanno messo a punto una tecnica in grado di manipolare le cellule dei genitori rendendole, di fatto, compatibili e funzionali senza effetti collaterali. La tecnica permette di eliminare alcuni linfociti, responsabili dello sviluppo di complicanze legate all'aggressione da parte di cellule del donatore sui tessuti del ricevente, lasciando però elevate quantità linfociti capaci di proteggere il bambino da infezioni severe soprattutto nei primi 4 mesi dopo il trapianto.

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Sperimentata con successo in circa 50 bambini affetti da Immunodeficienza Severa Combinata (SCID), Anemia di Fanconi, Thalassemia Major e Anemia Aplastica Severa, i risultati hanno dimostrano come la probabilità di cura definitiva per questi bambini sia del 90%. Una percentuale sovrapponibile a quella ottenuta utilizzando come donatore un fratello perfettamente compatibile. Partendo da questa evidenza il Bambino Gesù si è così offerto di provare a curare il piccolo Alessandro trasferendolo dall'Ospedale Great Ormond Street di Londra dove era in cura. Sottoposto il 20 dicembre scorso a trapianto di cellule staminali emopoietiche da genitore, il piccolo oggi verrà dimesso in buone condizioni di salute.

MONITORARE IL PICCOLO

«Siamo soddisfatti del percorso trapiantologico del bambino, che al momento è stato perfetto», commenta Franco Locatelli, direttore del Dipartimento di Oncoematologia e Terapia Cellulare e Genica. «Nelle prossime settimane andrà monitorato accuratamente il completamento del processo di ricostituzione immunologica, così come il persistere di un attecchimento completo delle cellule paterne. I rischi ai quali i pazienti di questo tipo possono andare incontro dopo la dimissione sono principalmente legati allo sviluppo di complicanze infettive. Per questa ragione il bambino verrà strettamente controllato con periodiche visite presso il nostro reparto di DH; doverosamente premessa questa nota di cautela, non possiamo che essere, allo stato attuale, felici per l’evoluzione di questa vicenda così complessa». 

Daniele Banfi
Daniele Banfi

Giornalista professionista è redattore del sito della Fondazione Umberto Veronesi dal 2011. Laureato in Biologia presso l'Università Bicocca di Milano - con specializzazione in Genetica conseguita presso l'Università Diderot di Parigi - ha un master in Comunicazione della Scienza. Collabora con diverse testate nazionali.


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