L'Italia è uno dei Paesi europei che garantiscono l'accesso al maggior numero di nuovi farmaci oncologici. Per arrivare però a utilizzare una nuova terapia dopo l'autorizzazione europea occorrono mediamente 470 giorni.
Un lasso di tempo che può sembrare lungo -e per i malati lo è- ma che resta ben al di sotto della media europea. Eppure si potrebbe fare molto di più per accelerare. L'appello arriva dall'Associazione Italiana di Oncologia Medica (AIOM), in occasione della conferenza stampa della società scientifica al congresso della European Society for Medical Oncology (ESMO), in corso a Madrid.
L'ITALIA TRA I PAESI EUROPEI CON PIÙ FARMACI DISPONIBILI
Secondo i dati del rapporto Patients W.A.I.T. Indicator, elaborato da IQVIA per la Federazione europea delle industrie farmaceutiche (EFPIA), l'Italia rende disponibile l'89% dei nuovi farmaci oncologici autorizzati in Europa. Un risultato che colloca il nostro Paese al secondo posto, alle spalle della Germania, dove la quota raggiunge il 91%. La media europea si ferma invece al 51%.
Anche per quanto riguarda i tempi di accesso la situazione italiana è migliore della media europea: 470 giorni contro 655. Il confronto con la Germania, dove bastano poco più di 100 giorni, dimostra però che esistono margini di miglioramento. Soprattutto perché, rispetto alla precedente rilevazione, l'attesa italiana è passata da 441 a 470 giorni.
È importante chiarire che questi numeri si riferiscono al tempo che trascorre tra l'autorizzazione europea e la disponibilità nazionale del medicinale, generalmente identificata con la rimborsabilità pubblica. Non comprendono quindi le fasi precedenti e non indicano necessariamente quanto debba aspettare un singolo paziente per ricevere una cura nel proprio ospedale.
DOVE SI PUÒ ACCELERARE L'ACCESSO ALLE CURE?
«In un anno si sono allungati di oltre 2 mesi in Europa e di circa un mese in Italia i tempi per disporre dei nuovi farmaci anticancro», sottolinea Massimo Di Maio, presidente AIOM. A pesare, secondo l'associazione, sono anche le procedure successive alla decisione nazionale sulla rimborsabilità. «In Italia restano ancora criticità legate alle procedure burocratiche e amministrative perché, dopo l’approvazione della rimborsabilità da parte dell’Agenzia Italiana del Farmaco, in alcune Regioni è necessario attendere l’inserimento nei Prontuari Terapeutici Regionali», spiega l'esperto. A queste difficoltà possono aggiungersi i tempi necessari per gli acquisti e per l'inserimento dei medicinali nei prontuari ospedalieri.
Ma attenzione a pensare che tutta l'attesa sia soltanto una questione di burocrazia. Il percorso che porta una nuova terapia dalla sperimentazione ai pazienti è più articolato e coinvolge diversi soggetti, ciascuno con responsabilità differenti.
DALLA SPERIMENTAZIONE ALL'AUTORIZZAZIONE EUROPEA
Quando uno studio clinico dimostra l'efficacia di un nuovo trattamento, il medicinale non diventa automaticamente disponibile. È l'azienda farmaceutica a decidere quando presentare la richiesta di autorizzazione e in quali mercati farlo. Una scelta che dipende da diversi fattori: dalla preparazione della documentazione scientifica alla capacità produttiva, fino alle strategie commerciali.
Una volta presentata la domanda, in Europa entra in gioco l'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA). Attraverso il suo comitato per i medicinali a uso umano (CHMP), l'agenzia valuta qualità, sicurezza ed efficacia del trattamento e stabilisce se i benefici superino i rischi. In caso di parere favorevole, spetta poi alla Commissione europea rilasciare l'autorizzazione formale all'immissione in commercio.
Questa autorizzazione, però, non significa che il medicinale venga immediatamente messo a disposizione dei pazienti italiani a carico del Servizio Sanitario Nazionale.
CHI DECIDE IL PREZZO E LA RIMBORSABILITÀ?
È a questo punto che entra in gioco l'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), chiamata a valutare le condizioni di rimborso e a negoziare il prezzo con l'azienda produttrice.
Non si tratta di un semplice passaggio amministrativo. Occorre stabilire quale sia il valore aggiunto della nuova terapia rispetto ai trattamenti già disponibili, quanto siano solide le prove della sua efficacia, quanti pazienti potrebbero beneficiarne e quale impatto economico avrebbe sul Servizio Sanitario Nazionale.
L'obiettivo è trovare un equilibrio tra due esigenze altrettanto importanti: garantire un accesso tempestivo all'innovazione e fare in modo che il sistema sanitario possa sostenerne i costi. Una volta definita la rimborsabilità, possono poi essere necessari ulteriori passaggi organizzativi per rendere concretamente disponibile il medicinale nelle strutture sanitarie.
DARAXONRASIB: IL CASO CHE SPIEGA LA COMPLESSITÀ DEL PERCORSO
Un esempio concreto di quanto possa essere articolato questo percorso arriva dalla vicenda di daraxonrasib, un nuovo farmaco sviluppato per il trattamento del tumore del pancreas metastatico.
La molecola, messa a punto dall'azienda statunitense Revolution Medicines, come raccontato in un nostro precedente approfondimento, ha mostrato risultati importanti (ma non è un farmaco "miracoloso" come spesso descritto) per una malattia nella quale le possibilità terapeutiche, soprattutto dopo il fallimento delle prime cure, sono ancora limitate.
La notizia continua da mesi a suscitare grande attenzione, soprattutto per le difficoltà di accesso al trattamento. Appelli al Presidente della Repubblica, servizi televisivi, petizioni a mezzo social e raccolte fondi per acquistare daraxonrasib stanno accompagnando ancora la vicenda. Richieste del tutto comprensibili da parte dei malati e delle loro famiglie che però non devono far dimenticare la complessità del percorso necessario per autorizzare un medicinale.
Nel caso specifico il fatto che un nuovo farmaco sia già disponibile negli Stati Uniti non significa che le autorità italiane possano immediatamente renderlo disponibile in Europa. Prima è necessario che l'azienda presenti la documentazione richiesta e che venga completato il percorso regolatorio europeo.
In questa vicenda va considerato anche un ulteriore elemento. Revolution Medicines nei mesi scorsi era anche impegnata nella costruzione della propria struttura commerciale europea. Un passaggio organizzativo che potrebbe aver contribuito alle tempistiche di accesso, anche se non è possibile stabilire quanto abbia effettivamente inciso sul calendario regolatorio.
Nel frattempo qualcosa si è mosso. Il 15 ottobre 2026 il CHMP dell'EMA ha espresso parere favorevole all'autorizzazione di daraxonrasib. Per accelerare la valutazione, l'agenzia ha utilizzato una procedura chiamata phased review, che ha permesso agli esperti di iniziare a esaminare progressivamente i dati scientifici già a luglio, prima della presentazione dell'intero dossier.
Un esempio di come sia possibile accelerare alcuni passaggi senza rinunciare alle necessarie valutazioni di efficacia e sicurezza. Il parere favorevole, tuttavia, non rappresenta l'ultimo passaggio. Dopo la decisione formale della Commissione europea, per la disponibilità ordinaria del medicinale a carico del Servizio Sanitario Nazionale sarà necessario affrontare anche la valutazione italiana del prezzo e della rimborsabilità.
PERCHÉ NEGLI STATI UNITI I FARMACI ARRIVANO PRIMA?
Il caso daraxonrasib non è isolato ma richiama una differenza più generale tra il sistema americano e quello europeo. Negli Stati Uniti, infatti, i nuovi medicinali oncologici vengono spesso autorizzati prima rispetto all'Europa.
Uno studio pubblicato su JAMA Network Open, che ha analizzato 89 nuove terapie oncologiche autorizzate su entrambe le sponde dell'Atlantico tra il 2010 e il 2019, ha mostrato che nel 95% dei casi la FDA americana aveva approvato il farmaco prima dell'Europa. Il vantaggio temporale mediano era di 241 giorni, circa otto mesi.
Le ragioni sono diverse: innanzitutto le aziende tendono a presentare le domande di autorizzazione prima negli Stati Uniti. Nello studio, ciò era avvenuto per il 72% dei medicinali esaminati; inoltre i tempi di valutazione della FDA erano mediamente più brevi di quelli dell'EMA.
Una maggiore rapidità nell'approvazione non significa però necessariamente un accesso migliore per tutti. Negli Stati Uniti il via libera della FDA non comporta automaticamente che il trattamento venga coperto dalle assicurazioni sanitarie o dai programmi pubblici. I pazienti possono quindi trovarsi ad affrontare limitazioni nella copertura delle cure o costi molto elevati.
In Italia, invece, la negoziazione del prezzo e della rimborsabilità serve proprio a stabilire le condizioni alle quali una terapia possa essere offerta attraverso il Servizio Sanitario Nazionale. Il confronto tra i due sistemi, dunque, non può essere ridotto a una semplice gara di velocità.
LE NUOVE TERAPIE CAMBIANO ANCHE LA SPESA SANITARIA
Ma la questione economica è destinata a diventare sempre più importante. Negli ultimi anni l'arrivo di immunoterapie, farmaci a bersaglio molecolare e altre terapie innovative ha profondamente trasformato le possibilità di cura dei tumori. È aumentato il numero dei trattamenti disponibili e con esso è cresciuta anche la spesa necessaria a garantirli.
Secondo i dati riportati da AIOM, in Europa la spesa per farmaci oncologici è passata da 24,9 miliardi di euro nel 2014 a 64,3 miliardi nel 2023. Una crescita legata sia all'introduzione di nuovi trattamenti sia all'aumento del numero di persone che necessitano di cure.
A cambiare non è soltanto quanto si spende ma anche per quali trattamenti. «In Europa la quota della chemioterapia sulla spesa totale di farmaci oncologici è diminuita dal 22% nel 2014 al 6% nel 2023, superata dalle terapie mirate e dalle immunoterapie», spiega Giuseppe Curigliano, presidente eletto ESMO. «Le sole immunoterapie rappresentano oggi il 29% delle uscite».
È una trasformazione che racconta quanto sia cambiata l'oncologia, ma che pone anche nuove sfide sul piano della sostenibilità. Negoziare i prezzi non significa semplicemente rallentare l'arrivo di una terapia. Significa cercare di garantire che l'innovazione possa essere sostenuta economicamente dal sistema sanitario e resa accessibile ai pazienti. La sfida è farlo senza prolungare inutilmente i tempi.
IL FATTORE AMERICANO: IL RISCHIO DI NUOVI RITARDI IN EUROPA
A complicare ulteriormente il quadro potrebbe intervenire la politica farmaceutica statunitense. L'amministrazione americana ha promosso il principio della Most Favored Nation (MFN), ovvero della «nazione più favorita», con l'obiettivo di collegare i prezzi di alcuni medicinali negli Stati Uniti a quelli praticati in altri Paesi, dove spesso risultano inferiori.
Una strategia che potrebbe avere conseguenze anche sull'accesso alle nuove cure in Europa. «Le aziende farmaceutiche, infatti, potrebbero decidere di ritardare il lancio di nuove terapie oncologiche innovative in Europa e in Italia o di non renderle del tutto disponibili, per evitare che un prezzo basso locale condizioni o abbassi i ricavi sul più redditizio mercato statunitense» avverte Massimo Di Maio.
Non è detto che questo scenario si realizzi, né che sia già responsabile dei ritardi osservati nel nostro Paese. È però un rischio che mostra quanto l'accesso alle nuove terapie dipenda anche da decisioni industriali e commerciali che vanno ben oltre i confini nazionali.
