beta talassemia

Curare con successo la beta-talassemia e l’anemia falciforme sin da piccoli con la terapia di editing genetico CRISPR è possibile. Ad affermarlo è il primo studio al mondo presentato in occasione del congresso dell’American Society of Hematology (ASH). Exa-cel (exagamglogene autotemcel), già utilizzata con successo negli adolescenti e negli adulti, ha permesso ai bambini con beta-talassemia…

Semaforo verde anche in Italia per exa-cel (exagamglogene autotemcel), la prima terapia di editing genetico al mondo basata sulla tecnologia CRISPR-Cas9. AIFA ha da poco dato il via libera alla completa rimborsabilità per tutti i pazienti con beta-talassemia trasfusione-dipendente (TDT) e anemia falciforme severa (SCD) di età pari o superiore a 12 anni. Una novità…

Exagamglogene autotemcel è la prima terapia genica con Crispr ad essere approvata. Un'impresa scientifica che non deve fare dimenticare le difficoltà di accesso a queste terapie e non solo

L'utilizzo della terapia genica classica ha portato ad ottimi risultati. Ora, grazie a Crispr-Cas9, la cure delle emoglobinopatie diventa sempre più precisa. L'EMA ha da poco avviato l'iter di valutazione di exa-cel

Beta talassemia ed anemia falciforme possono essere curate con successo modificando i geni responsabili della patologia. Una correzione definitiva grazie a CRISPR-Cas9, la forma più evoluta di terapia genica

Anemie, immunodeficienze, malattie oncologiche ed ematologiche sono alcune delle patologie che possono essere curate grazie alle donazioni di sangue

A tre anni di distanza dal trattamento con terapia genica il 90% dei pazienti non necessità più di trasfusioni di sangue. La guarigione è possibile

Chiara Tonelli, presidente del comitato scientifico di Fondazione Veronesi. «Potenzialità fuori discussione, ma è giusto fissare dei limiti»