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Terapia genica: inizia l'era del «gene editing» direttamente nell'uomo

Sperimentata per la prima volta "in vivo" una tecnica di correzione del Dna per cercare di curare una rara malattia metabolica. E' l'evoluzione della classica terapia genica. Attenzione ai facili entusiasmi: sicurezza ed efficacia ancora tutta da dimostrare

Sperimentata per la prima volta al mondo una tecnica di correzione del Dna - il cosiddetto gene editing tramite Zinc Finger Nucleasi - per tentare di curare la sindrome di Hunter, una rara malattia metabolica. L'eccezionalità dell'evento - in realtà paragonabile come idea di fondo alla terapia genica - consiste nell'aver provato a correggere il difetto direttamente nell'uomo senza passare dalla modifica in laboratorio delle cellule malate. A darne notizia è l'Ucsf Benioff Children's Hospital di Oakland (California). I risultati circa la sicurezza e l'efficacia della cura non saranno disponibili prima di tre mesi.

CURARE INSERENDO IL GENE SANO

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