Sperimentata per la prima volta al mondo una tecnica di correzione del Dna - il cosiddetto gene editing tramite Zinc Finger Nucleasi - per tentare di curare la sindrome di Hunter, una rara malattia metabolica. L'eccezionalità dell'evento - in realtà paragonabile come idea di fondo alla terapia genica - consiste nell'aver provato a correggere il difetto direttamente nell'uomo senza passare dalla modifica in laboratorio delle cellule malate. A darne notizia è l'Ucsf Benioff Children's Hospital di Oakland (California). I risultati circa la sicurezza e l'efficacia della cura non saranno disponibili prima di tre mesi.
Terapia genica: inizia l'era del «gene editing» direttamente nell'uomo
Sperimentata per la prima volta "in vivo" una tecnica di correzione del Dna per cercare di curare una rara malattia metabolica. E' l'evoluzione della classica terapia genica. Attenzione ai facili entusiasmi: sicurezza ed efficacia ancora tutta da dimostrare

Fai una donazione regolare
Sostieni la ricerca, sostieni la vita
Articoli correlati
Abbassare il colesterolo con la CRISPRUn singolo trattamento capace di dimezzare colesterolo LDL e trigliceridi, e forse un giorno prevenire l’infarto. No, non parliamo di una nuova statina, ma di un approccio completamente diverso al problema che forse potrebbe in futuro liberare i pazienti dalla dipendenza quotidiana da farmaci come statine, ezetimibe o inibitori di PCSK9 contro l’ipercolesterolemia. È lo…
Le scoperte mediche dell’anno 2025 secondo ScienceCome ogni anno, la prestigiosa rivista Science ha selezionato alcuni degli studi scientifici che, per solidità dei dati e potenziale impatto, hanno segnato un punto di svolta. Per l’ambito medico, la scelta dei “Breakthrough of the Year 2025” racconta una ricerca che avanza su più fronti: terapie geniche su misura, nuovi antibiotici contro le resistenze, legami inediti…
Talassemia e anemia falciforme: CRISPR efficace anche nei bambiniCurare con successo la beta-talassemia e l’anemia falciforme sin da piccoli con la terapia di editing genetico CRISPR è possibile. Ad affermarlo è il primo studio al mondo presentato in occasione del congresso dell’American Society of Hematology (ASH). Exa-cel (exagamglogene autotemcel), già utilizzata con successo negli adolescenti e negli adulti, ha permesso ai bambini con beta-talassemia…
Malattia di Huntington: terapia genica per frenare la malattiaRallentare la malattia di Huntington è possibile. Il merito è della terapia genica AMT-130 sviluppata dalla biotech Uniqure. Il trattamento ha dimostrato di poter rallentare in modo significativo la progressione della malattia. A darne notizia è l’azienda produttrice sulla base dei risultati a lungo termine ottenuti grazie ad una sperimentazione che ha coinvolto 29 pazienti.…
Via libera in Italia alla CRISPR per talassemia e anemia falciformeSemaforo verde anche in Italia per exa-cel (exagamglogene autotemcel), la prima terapia di editing genetico al mondo basata sulla tecnologia CRISPR-Cas9. AIFA ha da poco dato il via libera alla completa rimborsabilità per tutti i pazienti con beta-talassemia trasfusione-dipendente (TDT) e anemia falciforme severa (SCD) di età pari o superiore a 12 anni. Una novità…

