Tre giovani pazienti affetti da leucemia mieloide acuta pediatrica recidivante o refrattaria hanno ottenuto una remissione completa grazie a una nuova terapia cellulare CAR-T sviluppata all’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma nell’ambito del PALM Research Project®, la piattaforma di ricerca e cura promossa e finanziata da Fondazione Umberto Veronesi ETS.
Lo studio, pubblicato sulla rivista scientifica Blood, rappresenta la prima applicazione clinica al mondo di cellule CAR-T dirette contro la molecola CD7 nella leucemia mieloide acuta pediatrica. Nei tre pazienti trattati la terapia ha portato alla remissione completa della malattia con negatività della malattia minima residua, mostrando inoltre un profilo di sicurezza favorevole.
La leucemia mieloide acuta rappresenta circa il 20% delle leucemie pediatriche. Nonostante i progressi terapeutici, una quota di pazienti non risponde alle terapie convenzionali o sviluppa una recidiva. Il PALM Research Project®, avviato da Fondazione Veronesi in collaborazione con l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, nasce proprio con l’obiettivo di sviluppare nuove strategie terapeutiche per questi casi più difficili da trattare, mettendo in rete competenze cliniche e di ricerca.
La piattaforma coinvolge, oltre al Bambino Gesù, anche la Clinica Oncoematologica di Padova e il Dipartimento di Oncologia sperimentale dell’Istituto Europeo di Oncologia di Milano, con l’obiettivo di accelerare lo sviluppo di terapie innovative per i bambini e gli adolescenti colpiti da leucemia mieloide acuta.
I risultati ottenuti con le CAR-T dirette contro CD7 rappresentano il primo tassello di un progetto più ampio. Tra i prossimi sviluppi è previsto l’avvio di una sperimentazione clinica con cellule CAR-NK allogeniche, cioè cellule Natural Killer provenienti da donatori sani e modificate per riconoscere e colpire specifici bersagli della leucemia mieloide acuta. Parallelamente, i ricercatori stanno sviluppando nuove CAR-T dirette contro altri bersagli molecolari recentemente identificati e già dimostratisi efficaci nei modelli preclinici. L’avvio delle prime sperimentazioni cliniche internazionali è atteso entro il 2026.
Un altro obiettivo strategico della piattaforma è migliorare la capacità di prevedere quali pazienti risponderanno ai trattamenti. In collaborazione con l’Università di Padova è stato avviato uno studio volto a identificare marcatori genetici predittivi di risposta, con l’obiettivo di guidare scelte terapeutiche sempre più mirate.
«L’obiettivo è offrire a ogni bambino la possibilità di ricevere fin da subito il trattamento più adatto, riducendo i fallimenti terapeutici e aumentando le probabilità di guarigione. È questo il senso più profondo della medicina personalizzata: non adattare il paziente alla cura, ma la cura al paziente», afferma Franco Locatelli, responsabile dell’area di Oncoematologia Pediatrica e Terapia Cellulare e Genica dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù.
