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Santi Alessia

NOTE BIOGRAFICHE

  • Nata a Foligno (PG) nel 1983
  • Laureata in Biotecnologie Farmaceutiche presso l’Università degli Studi di Perugia
  • PhD in Biotecnologie nel trapianto di midollo osseo umano presso l’Università degli Studi di Perugia

2017

Studio della resistenza agli inibitori di BRAF nella leucemia a cellule capellute

 

La Leucemia a Cellule Capellute (HCL) è un tumore cronico che origina dai linfociti B maturi (cellule del sistema immunitario deputate alla produzione di anticorpi): è altamente sensibile alla chemioterapia tradizionale, ma tende a provocare una recidiva nel 40% dei pazienti. La mutazione V600E nel gene BRAF è stata identificata come la causa di questa neoplasia: per questa alterazione sono già disponibili farmaci selettivi come il Vemurafenib, efficace anche in pazienti con melanoma metastatico che presenti lo stesso tipo di mutazione.


La prima sperimentazione clinica con Vemurafenib su pazienti HCL che a seguito di una terapia standard abbiano sviluppato pluri-recidive ha dato risultati sorprendenti: il 96% dei pazienti ha risposto al farmaco, e il 35% ha beneficiato di una remissione completa. Purtroppo però un residuo di cellule leucemiche persiste nel midollo osseo in tutti i pazienti, portando infine alla ricaduta clinica.

Per identificare i meccanismi di resistenza al farmaco e per sviluppare approcci terapeutici in grado di contrastarla, campioni di cellule leucemiche prelevate da pazienti sia prima dell’inizio del trattamento con Vemurafenib che alla recidiva verranno sottoposti ad analisi sperimentali, al fine di individuare geni o proteine mutate responsabili di tale fenomeno. Inoltre, poichè è stato precedentemente dimostrato il coinvolgimento delle cellule stromali del midollo osseo nella resistenza ai farmaci, le cellule HCL prelevate da pazienti verranno coltivate in presenza o in assenza di cellule stromali e trattate con Vemurafenib in combinazione con altri farmaci che siano in grado di superare tale resistenza.  


DOVE SVILUPPERA' IL PROGETTO:

Università degli Studi di Perugia

Area

Oncologia

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