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Duskey Jason

NOTE BIOGRAFICHE:

  • Nato a Eagle River, Alaska (USA) nel 1985
  • Laureato in Chimica alla Mount Mercy University, Cedar Rapids, IA (USA)
  • PhD in Farmacologia alla University of Iowa, Iowa City, IA (USA

2018

Nanoparticelle polimeriche per la terapia genica del morbo di Krabbe

La leucodistrofia a cellule globose, o morbo di Krabbe, è una malattia neurodegenerativa causata dalla mancata attività dell’enzima β-galactocerebrosidasi. Si sviluppa in età infantile portando una progressiva perdita delle funzionalità muscolari, audio-visive, crisi epilettiche e infine morte. I trattamenti ad oggi possibili sono limitati al trapianto di midollo osseo o cellule staminali, in grado solamente di ritardare l’evolversi della malattia.

Un’alternativa promettente è la terapia genetica che permette il trasferimento di materiale genetico (Dna) in una cellula malata, al fine di ripristinare la funzionalità del gene difettoso. In particolare, le nanomedicine, costituite da un polimero biodegradabile e biocompatibile, possono rappresentare una valida soluzione grazie alla loro capacità di veicolare e proteggere il materiale genico. Inoltre, è possibile direzionare selettivamente tali nanomedicine all’interno del sistema nervoso centrale.

In questo progetto si svilupperanno tali nanosistemi valutando la loro capacità nel veicolare materiale genico e si porranno le basi per uno studio preliminare di efficacia terapeutica in vivo. L’ambizione è di giungere a sviluppare una nuova opzione terapeutica per i pazienti affetti dal morbo di Krabbe. 

2017

Nanoparticelle polimeriche per la terapia genica della malattia di Krabbe

Le malattie da accumulo lisosomiale (LSD) sono un gruppo di patologie genetiche accomunate dall’accumulo di sostanze dannose all’interno delle cellule. Si sviluppano quando enzimi fondamentali per il metabolismo delle cellule mostrano un’attività carente o assente, che porta alla formazione di tossine non metabolizzate anche a livello del sistema nervoso centrale. Tra queste malattie, il morbo di Krabbe è causato da una mancata attività dell’enzima β-galactocerebrosidasi. Si sviluppa in età infantile portando una progressiva perdita delle funzionalità muscolari e audio-visive, crisi epilettiche e infine morte. I trattamenti oggi disponibili sono rappresentati dal trapianto di midollo osseo o di cellule staminali, e si limitano purtroppo a ritardare la patologia. Un’alternativa promettente è la terapia genica, cioè l’eliminazione del difetto genetico alla base della malattia grazie alla somministrazione di una sequenza di DNA corretta che va a sostituirsi al gene mutato. La sfida in questo caso è trovare vettori atossici in grado di trasportare il DNA nelle cellule desiderate e proteggerlo dalla degradazione. A questo scopo, “nanomedicine” costituite da un polimero biodegradabile e biocompatibile sembrano costituire una soluzione efficace per veicolare DNA selettivamente all’interno del cervello. In questo progetto si punta quindi a sviluppare “nanosistemi” polimerici, e a verificarne la capacità di veicolare materiale genico e l’effetto terapeutico in esperimenti in vitro e in vivo. L’ambizione dello studio è di giungere a sviluppare una nuova opzione terapeutica per i pazienti affetti dal morbo di Krabbe, e in futuro anche per i pazienti affetti da altre LSD.

DOVE SVILUPPERA' IL PROGETTO

Università degli Studi di Modena e Reggio Emilia