Sclerodermia, nuova opportunità di cura col trapianto di staminali?

I numeri della sperimentazione - 75 i pazienti arruolati, in tutto - sono ancora esigui per sfregarsi le mani. Ma la prospettiva tracciata - curare le forme più severe di sclerodermia ricorrendo al trapianto di cellule staminali autologhe - è comunque incoraggiante, dal momento che «si tratta di una malattia autoimmune difficile da trattare e debilitante per il paziente», per dirla con Anthony Fauci, direttore dell'Istituto Americano per lo studio delle allergie e delle malattie infettive che ha promosso lo studio pubblicato sul New England Journal of Medicine, da cui l'ipotesi affascinante di «considerare i trapianti di cellule staminali come un potenziale trattamento per la malattia».

Malattie autoimmuni: se le donne sono le più colpite

La malattia è caratterizzata da un indurimento della pelle e dei tessuti connettivi, che nelle forme più avanzate può arrivare a colpire anche gli organi interni: tra cui i polmoni e il cuore, da qui il rischio di conseguenze gravi. Le opzioni di trattamento sono al momento limitate ai farmaci antireumatici e immunosoppressori (ciclofosfamide) per aiutare a gestire i sintomi, ma nessuno di questi ha dimostrato di fornire benefici a lungo termine. Da qui l'idea venuta ai ricercatori di mettere alla prova il trapianto di cellule staminali autologhe, che è un'ipotesi considerata a livello sperimentale ormai da vent'anni per due malattie autoimmuni gravi: la sclerodermia e l'artrite reumatoide. Nei primi pazienti trapiantati - in uno su quattro - è stata osservata una stabilizzazione delle condizioni polmonari e un miglioramento delle lesioni ulcerative intrattabili. Ma nessuno di questi risultati - sono due gli studi in cui sono state finora valutate la sicurezza e l'efficacia del trapianto - ha determinato un cambiamento nella pratica clinica.