Neuroblastoma: in Italia si sperimenta una cura con le Car-T

Buone notizie nella lotta al neuroblastoma. Al Bambino Gesù di Roma sono già 8 i bambini che hanno potuto sperimentare una cura con le Car-T, l'ultima frontiera dell'immunoterapia. Anche se è presto per decretarne il successo, i piccoli sino ad ora trattati hanno risposto positivamente. Ad annunciarlo è il professor Franco Locatelli, direttore del dipartimento di Oncoematologia presso l'ospedale romano, durante il XX congresso dell'Associazione Italiana di Oncologia Medica (AIOM).

Da alcuni anni a questa parte la lotta ai tumori è stata rivoluzionata dall’immunoterapia. L’idea alla base di questo approccio è quella di sfruttare l’innata capacità del sistema immunitario di riconoscere il cancro. Quest’ultimo, però, grazie a particolari meccanismi, spegne la risposta immunitaria e prolifera. Ecco perché agire dall’esterno, mantenendo attiva la risposta, rappresenta una strategia vincente. Sino ad oggi lo si è fatto somministrando farmaci che andassero ad agire sulla superficie delle cellule immunitarie al fine di togliere quei freni che ne limitavano la risposta. Ora, grazie alla possibilità di manipolare il Dna, le istruzioni possono essere trasferite direttamente all’interno delle cellule immunitarie. Ed è questo il caso delle Car-T, acronimo di "chimeric antigen receptor T cell".

La tecnica consiste nel prelievo dei linfociti T del malato per poterli così modificare geneticamente in modo tale che sulla loro superficie esprimano un particolare recettore chiamato CAR (Chimeric Antigenic Receptor). La presenza di CAR ha come effetto un potenziamento dei linfociti che li rende in grado, una volta reinfusi nel malato, di riconoscere e attaccare le cellule tumorali.

Utilizzate con successo a partire dal 2012 per alcune forme particolarmente resistenti di tumori del sangue -in primis la leucemia linfoblastica acuta- da diverso tempo le Car-T sono in fase di sperimentazione anche per alcuni tumori solidi. Uno di questi è il neuroblastoma, una neoplasia del sistema nervoso periferico dell'età pediatrica. Circa un neuroblastoma su tre prende origine a livello delle ghiandole surrenali, uno su quattro si sviluppa nei gangli nervosi presenti nell'addome e la maggior parte dei casi rimanenti nei gangli lungo la colonna vertebrale a livello del collo e del torace o a livello pelvico. Nel 40% dei casi in cui la malattia si presenta in fase metastatica purtroppo non si riesce ad intervenire con successo. Non solo, in alcuni casi può capitare che la malattia non risponda alle cure standard, soprattutto se si tratta di una recidiva. Ed è proprio in questi casi che vengono utilizzate le Car-T. «Ad oggi -spiega Locatelli- abbiamo già reclutato 8 sui 9 bambini previsti con malattia estremamente refrattaria. Nessuno di loro ha interrotto il trattamento per tossicità. Al di là della risposta sul sito primitivo è possibile ottenere una risposta anche su metastasi». Risultati incoraggianti che ora dovranno essere valutati sulla lunga distanza.