La terapia genica rappresenta l'arma più sofisticata nella lotta alle malattie causate da un "difetto" genetico. Il suo utilizzo non è però sempre così semplice. Una delle più importanti barriere che limitano l'utilizzo del trapianto di queste cellule a cui viene inserito il gene funzionante -utilizzate nella cura di alcune malattie ematologiche- è la necessità di somministrare chemioterapici prima di infondere le cellule corrette nei pazienti. Un limite che potrebbe essere superato grazie alla tecnologia a mRNA, la stessa utilizzata per lo sviluppo dei vaccini contro Covid-19. In uno studio pubblicato sulla rivista Cell, il gruppo di ricerca del professor Luigi Naldini dell'Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica ha dimostrato che attraverso una rimodulazione nella somministrazione di alcuni farmaci e al potenziamento del loro effetto mediante l'utilizzo di uno specifico mRNA è possibile evitare gli effetti tossici associati al trapianto delle staminali del sangue. Un miglioramento che se verrà confermato nelle sperimentazioni cliniche consentirà sia di migliorare la sicurezza dei trattamenti sia di espandere il numero di persone candidate a ricevere la terapia genica.
COS'È LA TERAPIA GENICA?
Avendo la possibilità di leggere e decodificare il Dna, molte malattie che in passato non avevano una chiara causa oggi vengono classificate come patologie genetiche rare. Tutte sono accumunate da un difetto in uno o più geni. Il risultato finale che ne consegue è il manifestarsi della malattia. Partendo da questa osservazione l'idea che sta alla base della cura di questo genere di patologie si fonda sulla possibilità di andare a sopperire al mancato funzionamento di un determinato gene attraverso l'inserzione di una copia dello stesso ma perfettamente funzionante. Questo è il concetto di terapia genica, una correzione del «libretto di istruzioni» -il nostro Dna- che consente alla cellula di poter funzionare regolarmente.
