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Pediatria

Un farmaco per dare speranza ai bambini come Alex

Un anticorpo monoclonale «spegne» la risposta infiammatoria nei pazienti con linfoistiocitosi emofagocitica primaria in attesa del trapianto di staminali emopoietiche

La linfoistiocitosi emofagocitica primaria è una malattia rara. E, come tale, poco conosciuta. Rispetto a molte altre, però, è finita su tutti i giornali quasi due anni fa, quando si diffuse l'appello dei genitori del piccolo Alex, alla ricerca di un donatore di midollo osseo compatibile e in grado di garantire la sopravvivenza del proprio bambino. Alla fine, nonostante la grande generosità degli italiani che si sottoposero in massa agli esami di rito per verificare l'eventuale compatibilità genetica, a salvare la vita del piccolo paziente fu suo padre Paolo. Ma non solo, perché nei mesi più difficili per Alex, un farmaco sperimentale gli permise di presentarsi al trapianto nelle migliori condizioni. Si chiama Emapalumab la molecola salvavita che si appresta ad alimentare la speranza di altri bambini che, alla pari di Alex, sono in attesa di trovare un donatore compatibile di cellule staminali emopoietiche.

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