terapia genica
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Un neonato affetto da una rara malattia letale caratterizzata da un difetto del ciclo dell’urea ha ricevuto una terapia genica su misura che ha corretto la mutazione alla base della patologia. A compierla è stato un team di ricercatori statunitensi guidati da Kiran Musunuru della University of Pennsylvania. Gli scienziati hanno impiegato appena sei mesi…
Efficace nel curare le forme cerebrali della malattia, in 7 casi su 67 la terapia ha portato allo sviluppo di tumori ematologici. Ecco perché la ricerca deve continuare nel tentativo di sviluppar vettori più sicuri
Sino a qualche tempo fa si poteva agire solo sulle abitudini alimentari. Oggi con la terapia enzimatica sostitutiva i pazienti possono cambiare radicalmente il loro modo di mangiare
Somministrare l'mRNA utile alla produzione dell'enzima mancante. In attesa della terapia genica potrebbe essere questo il modo per curare l'acidemia propionica
Spegnere il gene PCSK9 senza intervenire sulla sequenza. Così, nel modello animale, i livelli di colesterolo rimangono bassi nel tempo. Un approccio che potrebbe essere replicato per altre patologie
L'ADA-SCID si può curare con successo e in maniera definitiva. Fondamentale è la diagnosi precoce ma la malattia non è inclusa nello screening neonatale
Tre quarti dei pazienti affetti da anemia falciforme vive in nazioni dove è difficile accedere alle terapie di base. Essere curati con Crispr rimane un miraggio
Exagamglogene autotemcel è la prima terapia genica con Crispr ad essere approvata. Un'impresa scientifica che non deve fare dimenticare le difficoltà di accesso a queste terapie e non solo