beta talassemia
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Exagamglogene autotemcel è la prima terapia genica con Crispr ad essere approvata. Un'impresa scientifica che non deve fare dimenticare le difficoltà di accesso a queste terapie e non solo
L'utilizzo della terapia genica classica ha portato ad ottimi risultati. Ora, grazie a Crispr-Cas9, la cure delle emoglobinopatie diventa sempre più precisa. L'EMA ha da poco avviato l'iter di valutazione di exa-cel
Beta talassemia ed anemia falciforme possono essere curate con successo modificando i geni responsabili della patologia. Una correzione definitiva grazie a CRISPR-Cas9, la forma più evoluta di terapia genica
Anemie, immunodeficienze, malattie oncologiche ed ematologiche sono alcune delle patologie che possono essere curate grazie alle donazioni di sangue
A tre anni di distanza dal trattamento con terapia genica il 90% dei pazienti non necessità più di trasfusioni di sangue. La guarigione è possibile
Chiara Tonelli, presidente del comitato scientifico di Fondazione Veronesi. «Potenzialità fuori discussione, ma è giusto fissare dei limiti»
La terapia genica funziona. I malati di beta talassemia potranno dire addio alle trasfusioni. I risultati presentati al congresso ASH
La terapia genica per la beta talassemia funziona. I livelli di emoglobina vengono ristabiliti ed è possibile dire addio alle trasfusioni. I risultati a lungo termine presentati al congresso EHA